ब्राजील की राष्ट्रीय स्वास्थ्य निगरानी एजेंसी (ANVISA) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के इलाज में इस्तेमाल होने वाली जीन थेरेपी Elevidys का पंजीकरण रद्द कर दिया है, क्योंकि यह आकलन किया गया कि उपलब्ध प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा अंतिम प्राधिकरण के लिए अपर्याप्त थे।.
यह निर्णय 24 अगस्त, 2026 को घोषित किया गया था। ब्राजील के आधिकारिक राजपत्र (डीओयू) में रद्द करने की घोषणा के साथ, देश में 1टीपी120टी का आयात, वितरण और व्यावसायीकरण आधिकारिक तौर पर निलंबित कर दिया गया है।.
Elevidys को दिसंबर 2024 से ब्राजील में सशर्त मंजूरी दी गई थी। यह थेरेपी 4 से 7 वर्ष की आयु के उन बच्चों के लिए निर्धारित थी जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित थे, जिनमें स्वतंत्र रूप से चलने की क्षमता बरकरार थी और जिनमें प्रशासन के लिए उपयोग किए जाने वाले वायरल वेक्टर के खिलाफ पहले से मौजूद एंटीबॉडी नहीं थे।.
रिपोर्ट के अनुसार, ANVISA का निर्णय इस आकलन पर आधारित था कि चिकित्सा की प्रभावकारिता और सुरक्षा के संबंध में प्रस्तुत किए गए आंकड़े अंतिम प्राधिकरण का समर्थन करने के लिए अपर्याप्त थे।.
Elevidys को ब्राजील की एकीकृत स्वास्थ्य प्रणाली (SUS) में शामिल नहीं किया गया था। इसके बजाय, यह उपचार देश में कानूनी कार्यवाही के माध्यम से प्राप्त किया गया था और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित बच्चों के लिए जीन थेरेपी के रूप में इस्तेमाल किया जाता था।.
रद्द होने के बाद भी, ANVISA यह निर्धारित करेगा कि उन मामलों को कैसे निपटाया जाएगा जिनमें ऐसे मरीज शामिल हैं जिन्होंने पहले ही थेरेपी खरीदने या प्राप्त करने की प्रक्रिया शुरू कर दी थी।.
अतः इस रद्द करने से ब्राजील में Elevidys की नियामक स्थिति प्रभावित होती है, और एजेंसी द्वारा उपलब्ध प्रभावकारिता और सुरक्षा आंकड़ों के मूल्यांकन के बाद इसके आयात, वितरण और व्यावसायीकरण को निलंबित कर दिया गया है।.
Elevidys ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक बार की जीन थेरेपी है। ब्राजील में, इसकी पिछली मंजूरी सशर्त मंजूरी के लिए निर्धारित मानदंडों के तहत इस स्थिति से पीड़ित बच्चों के एक विशिष्ट समूह को कवर करती थी।.
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