ألغت الوكالة الوطنية البرازيلية للمراقبة الصحية (ANVISA) تسجيل Elevidys، وهو علاج جيني يستخدم لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، بعد تقييم مفاده أن بيانات الفعالية والسلامة المتاحة غير كافية للحصول على ترخيص نهائي.
تم الإعلان عن القرار في 24 أغسطس 2026. ومع نشر قرار الإلغاء في الجريدة الرسمية البرازيلية (DOU)، تم تعليق استيراد وتوزيع وتسويق Elevidys رسميًا في البلاد.
حصل Elevidys على ترخيص مشروط في البرازيل منذ ديسمبر 2024. وكان العلاج مخصصًا للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 7 سنوات والذين يعانون من ضمور دوشين العضلي والذين احتفظوا بالقدرة على المشي بشكل مستقل ولم يكن لديهم أجسام مضادة موجودة مسبقًا ضد الناقل الفيروسي المستخدم في الإعطاء.
وبحسب التقرير، استند قرار وكالة أنفيسا إلى تقييمها بأن البيانات المقدمة بشأن فعالية العلاج وسلامته غير كافية لدعم الترخيص النهائي.
لم يتم إدراج Elevidys في نظام الصحة الموحد في البرازيل (SUS). بدلاً من ذلك، تم الحصول على العلاج في البلاد من خلال إجراءات قانونية، واستُخدم كعلاج جيني للأطفال المصابين بضمور دوشين العضلي.
بعد الإلغاء، ستظل وكالة أنفيسا تحدد كيفية التعامل مع الحالات التي تشمل المرضى الذين بدأوا بالفعل عملية شراء العلاج أو تلقيه.
وبالتالي يؤثر الإلغاء على الوضع التنظيمي لـ Elevidys في البرازيل، حيث يتم تعليق استيراده وتوزيعه وتسويقه بعد تقييم الوكالة لبيانات الفعالية والسلامة المتاحة.
يُعدّ Elevidys علاجًا جينيًا يُعطى لمرة واحدة لعلاج ضمور دوشين العضلي. في البرازيل، شمل ترخيصه السابق فئة محددة من الأطفال المصابين بهذا المرض وفقًا للمعايير المحددة لترخيصه المشروط.
يتعلم أكثر: الأسئلة الشائعة حول Elevidys
