La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil (ANVISA) ha cancelado el registro de Elevidys, una terapia génica utilizada para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), tras considerar que los datos disponibles sobre eficacia y seguridad eran insuficientes para una autorización definitiva.
La decisión se anunció el 24 de agosto de 2026. Con la cancelación publicada en el Boletín Oficial de Brasil (BOE), la importación, distribución y comercialización de Elevidys quedan oficialmente suspendidas en el país.
El fármaco Elevidys había recibido autorización condicional en Brasil desde diciembre de 2024. La terapia estaba indicada para niños de 4 a 7 años con distrofia muscular de Duchenne que conservaban la capacidad de caminar de forma independiente y no presentaban anticuerpos preexistentes contra el vector viral utilizado para su administración.
Según el informe, la decisión de ANVISA se basó en su evaluación de que los datos presentados sobre la eficacia y la seguridad de la terapia eran insuficientes para respaldar una autorización definitiva.
El gen Elevidys no se incorporó al Sistema Único de Salud (SUS) de Brasil. En cambio, el tratamiento se obtuvo en el país mediante procedimientos legales y se utilizó como terapia génica para niños con distrofia muscular de Duchenne.
Tras la cancelación, ANVISA determinará cómo se gestionarán los casos de pacientes que ya habían iniciado el proceso de compra o recepción de la terapia.
Por lo tanto, la cancelación afecta el estatus regulatorio de Elevidys en Brasil, suspendiendo su importación, distribución y comercialización tras la evaluación realizada por la agencia de los datos disponibles sobre eficacia y seguridad.
Elevidys es una terapia génica de dosis única utilizada para la distrofia muscular de Duchenne. En Brasil, su autorización previa abarcaba a un grupo específico de niños con esta afección, de acuerdo con los criterios establecidos para su autorización condicional.
Más información: Preguntas frecuentes sobre Elevidys
