Brezilya Ulusal Sağlık Gözetim Ajansı (ANVISA), Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde kullanılan bir gen terapisi olan Elevidys'nin tescilini, mevcut etkinlik ve güvenlik verilerinin kesin onay için yetersiz olduğu değerlendirmesinin ardından iptal etti.
Karar 24 Ağustos 2026'da açıklandı. Brezilya Resmi Gazetesi'nde (DOU) yayımlanan iptal kararıyla birlikte, Elevidys'nin ülkeye ithalatı, dağıtımı ve ticarileştirilmesi resmen askıya alındı.
Elevidys aşısı, Aralık 2024'ten beri Brezilya'da şartlı onay almıştı. Tedavi, bağımsız olarak yürüyebilen ve uygulama için kullanılan viral vektöre karşı önceden antikorları bulunmayan, 4 ila 7 yaş arası Duchenne kas distrofisi olan çocuklar için endikeydi.
Rapora göre, ANVISA'nın kararı, tedavinin etkinliği ve güvenliğiyle ilgili sunulan verilerin kesin onay için yetersiz olduğu değerlendirmesine dayanıyordu.
Elevidys, Brezilya'nın Birleşik Sağlık Sistemi'ne (SUS) dahil edilmemiştir. Bunun yerine, tedavi ülkede yasal süreçler yoluyla elde edilmiş ve Duchenne kas distrofisi olan çocuklarda gen terapisi olarak kullanılmıştır.
İptalin ardından ANVISA, halihazırda satın alma veya tedavi alma sürecine başlamış olan hastaları ilgilendiren vakaların nasıl ele alınacağına karar verecektir.
Dolayısıyla bu iptal, Elevidys'nin Brezilya'daki düzenleyici statüsünü etkileyerek, ajansın mevcut etkinlik ve güvenlik verilerini değerlendirmesinin ardından ithalatını, dağıtımını ve ticarileştirilmesini askıya almaktadır.
Elevidys, Duchenne kas distrofisi için kullanılan tek seferlik bir gen terapisidir. Brezilya'da, önceki onayı, şartlı onayı için belirlenen kriterler kapsamında, bu rahatsızlığa sahip belirli bir çocuk grubunu kapsıyordu.
Daha fazla bilgi edin: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
