Бразильское национальное агентство по надзору за здоровьем (ANVISA) аннулировало регистрацию препарата Elevidys, генной терапии, используемой для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), после того, как пришло к выводу, что имеющихся данных об эффективности и безопасности недостаточно для окончательного разрешения на применение препарата.
Решение было объявлено 24 августа 2026 года. После публикации в официальном вестнике Бразилии (DOU) информация об отмене, официально приостанавливает импорт, распространение и коммерциализацию Elevidys в стране.
Препарат Elevidys получил условное разрешение на применение в Бразилии в декабре 2024 года. Терапия показана детям в возрасте от 4 до 7 лет с мышечной дистрофией Дюшенна, которые сохранили способность самостоятельно ходить и не имели ранее существовавших антител к вирусному вектору, используемому для введения.
Согласно отчету, решение ANVISA было основано на оценке того, что представленные данные об эффективности и безопасности терапии недостаточны для окончательного разрешения.
Препарат Elevidys не был включен в Единую систему здравоохранения Бразилии (SUS). Вместо этого, препарат был получен в стране в результате судебных разбирательств и использовался в качестве генной терапии для детей с мышечной дистрофией Дюшенна.
После отмены визы ANVISA по-прежнему будет определять порядок рассмотрения дел, касающихся пациентов, которые уже начали процесс приобретения или получения терапии.
Таким образом, аннулирование влияет на регуляторный статус препарата Elevidys в Бразилии, приостанавливая его импорт, распространение и коммерциализацию после оценки агентством имеющихся данных об эффективности и безопасности.
Elevidys — это однократная генная терапия, применяемая для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В Бразилии ранее разрешение на его использование распространялось на определенную группу детей с этим заболеванием в соответствии с критериями, установленными для его условного разрешения.
Узнать больше: Часто задаваемые вопросы о Elevidys
