Die brasilianische Gesundheitsüberwachungsbehörde ANVISA hat die Zulassung von Elevidys, einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), widerrufen, nachdem sie festgestellt hatte, dass die verfügbaren Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit für eine endgültige Zulassung nicht ausreichten.
Die Entscheidung wurde am 24. August 2026 bekanntgegeben. Mit der Veröffentlichung der Aufhebung im brasilianischen Amtsblatt (DOU) sind die Einfuhr, der Vertrieb und die Vermarktung von Elevidys im Land offiziell eingestellt.
Elevidys wurde in Brasilien seit Dezember 2024 unter Auflagen zugelassen. Die Therapie war indiziert für Kinder im Alter von 4 bis 7 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie, die noch selbstständig gehen konnten und keine bereits vorhandenen Antikörper gegen den für die Verabreichung verwendeten viralen Vektor aufwiesen.
Dem Bericht zufolge beruhte die Entscheidung der ANVISA auf ihrer Einschätzung, dass die vorgelegten Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie nicht ausreichten, um eine endgültige Zulassung zu rechtfertigen.
Elevidys wurde nicht in das brasilianische Einheitliche Gesundheitssystem (SUS) aufgenommen. Stattdessen wurde die Behandlung im Land durch rechtliche Schritte erlangt und als Gentherapie für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt.
Nach der Annullierung wird ANVISA noch festlegen, wie mit Fällen von Patienten umgegangen wird, die bereits mit dem Kauf oder der Inanspruchnahme der Therapie begonnen hatten.
Die Annullierung hat daher Auswirkungen auf den Zulassungsstatus von Elevidys in Brasilien und setzt dessen Einfuhr, Vertrieb und Vermarktung nach der Bewertung der verfügbaren Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten durch die Behörde aus.
Elevidys ist eine einmalige Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. In Brasilien umfasste die vorherige Zulassung eine spezifische Gruppe von Kindern mit dieser Erkrankung gemäß den für die bedingte Zulassung festgelegten Kriterien.
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