أثار العلاج الجيني Elevidys، وهو العلاج الوحيد المعتمد لضمور دوشين العضلي (DMD)، خيبة أمل مجتمعات مرضى ضمور دوشين العضلي والمستثمرين بعد نشر بيانات ثلاث سنوات من تجارب المرضى. وقد أثار هذا المنتج، الذي يُسوّق بسعر 2.9 مليون دولار أمريكي، العديد من التساؤلات لدى عائلات الأطفال المصابين بضمور دوشين العضلي، منها: "ما مدى فعالية العلاج الجيني Elevidys؟ وما مقدار الزيادة التي يُحدثها في متوسط عمر الأطفال؟ وهل من الدقيق الحكم على فعالية العلاج بناءً على نتائج مقياس NSAA فقط؟" يتعلم أكثر: ما هي NSAA؟
جدول المحتويات
تحتاج ساريبتا حقًا إلى شيء لتجديد القصة
نشرت شركة ساريبتا مؤخرًا بيانات لم تتضمن مستويات إنزيم الكرياتين كيناز، وهو أحد أهم المؤشرات الحيوية لضمور دوشين العضلي. وقد أعربت العائلات التي تُطالب بتوفير العلاج الجيني Elevidys عن غضبها لعدم مشاركة هذه المعلومات التقنية. وتقول الغالبية العظمى من العائلات التي جمعت التبرعات بلا كلل من خلال حملات لتوفير هذا العلاج: "نحن من نتبرع لكم بملايين الدولارات، لكنكم لا تقدمون لنا شيئًا في المقابل؛ لا الحقائق ولا البيانات ولا العلم. أنتم تأخذون أموالنا فقط." يتعلم أكثر: أعلنت شركة ساريبتا عن البيانات الرئيسية لمدة 3 سنوات لعقار إيليفيديس
عندما وقعت حالتا وفاة مرتبطتان بعلاج Elevidys في ربيع عام 2025، بدأ سهم شركة ساريبتا بالانخفاض. وخلال الصيف، ظهرت أنباء عن حالة وفاة ثالثة، مرتبطة بعلاج جيني تجريبي لضمور العضلات الحزامية الطرفية، يستخدم نفس ناقل الفيروس الغدي المرتبط (AAV) المستخدم في علاج Elevidys. وبشكل عام، انخفض سعر سهم الشركة بمقدار 80% منذ بداية العام إلى أدنى مستوى له منذ ما يقرب من عشر سنوات.
هل يعمل جهاز Elevidys أم لا؟
قد تشعر إدارة الشركة بخيبة أمل، ظنًا منها أن البيانات المالية الجديدة لعام 2025 والإحصاءات المحدثة لثلاث سنوات حول Elevidys ستُخفف من حدة الموقف. فعلى الرغم من أن شركة ساريبتا ترى في زيادة 4 نقاط في مؤشر NSAA دلالة على فائدة العلاج الجيني، إلا أن تكلفة العلاج ودرجة NSAA البالغة 4 نقاط تُثيران مخاوفها. تنتظر عائلات الأطفال المصابين بضمور العضلات الدوشيني ردودًا من شركة ساريبتا على هذه الأسئلة:
اكتشف المزيد: ما هو الكرياتين كيناز (CK)؟
أسئلة من عائلات تنظم فعاليات لجمع التبرعات
- هل تكلف الزيادة بمقدار 4 نقاط في NSAA حقًا 2.9 مليون؟
- قبل ثلاث سنوات، ما هو مستوى الكرياتين كيناز لدى طفل مصاب بضمور العضلات الدوشيني وكان مرشحًا للعلاج بـ Elevidys، وما هو مستوى الكرياتين كيناز بعد 3 سنوات من تلقي العلاج بـ Elevidys؟
- إذا لم تنخفض مستويات الكرياتين كيناز بعد تناول Elevidys، ألا يعني ذلك أن تلف العضلات مستمر؟
- هل قمت بأخذ عينات خزعة عضلية لقياس مستويات الكرياتين كيناز لدى الأطفال الذين يتلقون العلاج الجيني Elevidys؟
يواجه العلاج الجيني Elevidys، وهو أول علاج جيني لضمور دوشين العضلي الذي حصل على موافقة FDA (ولكن ليس EMA)، منافسةً جديدةً قريبًا. أقرب هذه المنافسات إلى دخول السوق هي شركة REGENXBIO، التي أعلنت الشهر الماضي عن نيتها التقدم بطلب للحصول على موافقة لعلاجها الجيني RGX-202 بحلول منتصف عام 2026. كما يُعد العلاج الجيني SGT-003 من شركة SolidBio بديلاً طموحًا، وإذا دخلت هذه الخيارات السوق، فلن يكون من المستغرب أن يختار مرضى ضمور دوشين العضلي وعائلاتهم العلاج الجيني Elevidys بدلاً من Elevidys. اقرأ المزيد: كيناز الكرياتين (CK)، ومستوى الديستروفين ودرجة NSAA في العلاج الجيني Elevidys
قد تواجه شركة ساريبتا أوقاتًا عصيبة في المستقبل نظرًا لانخفاض المبيعات، واشتداد المنافسة، ونقص البيانات العلمية الواضحة والمطمئنة. ويرى الممثل الألماني لمنظمة DMDWarrior أن شركة التكنولوجيا الحيوية تفقد جاذبيتها كهدف محتمل للاستحواذ، حتى بالنسبة لشركات الأدوية الكبرى، بسبب تضرر سمعتها وعدم رضا مرضاها. اسألوا أنفسكم: ‘العلاجات الجينية "للمرة الواحدة" أو علاجات تخطي الإكسون
أي علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني يجب أن تختار؟
قد يضطر مرضى ضمور العضلات الدوشيني وعائلاتهم قريبًا إلى اتخاذ خيارات صعبة لأن Elevidys يستخدم نفس الناقل المستخدم في العلاجات الأحدث مثل RGX-202 من REGENXBIO و SGT-003 من Solid Biosciences.
يجب تذكير العائلات التي تنظم حملات التطعيم مرة أخرى: "لا يمكن استخدام العلاج الجيني AAV إلا مرة واحدة!" "لذا، إذا اخترتم العلاج الجيني Elevidys، فقد تفوتكم خيارات أخرى." لهذا السبب، قد يكون من الأفضل للعائلات التي لا يزال لديها متسع من الوقت أن تُبطئ حملاتها أو حتى تؤجلها لفترة.
اكتشف المزيد: الأسئلة الشائعة حول Elevidys
سعر سهم ساريبتا بعد عام
على الرغم من التحديث المشجع لـ EMBARK، إلا أن أداء سعر سهم Sarepta Therapeutics كان ضعيفًا مؤخرًا، حيث بلغ عائد السهم خلال 7 أيام 8.53%، بينما انخفض عائد السهم منذ بداية العام بمقدار 4.83%. في الوقت نفسه، يُظهر انخفاض إجمالي عائد المساهمين خلال عام واحد إلى 82.22%، وانخفاضه خلال 3 سنوات إلى 83.21%، مدى فتور المعنويات، حتى بعد أن يشير عائد السهم خلال 90 يومًا البالغ 8.62% إلى محاولة استعادة بعض الزخم على المدى القصير.
أواجه صعوبة في فهم مشكلة CK المذكورة في المقال. تمّت معالجة انخفاض CK، وقد لاحظ FDA هذا الانخفاض الكبير. وقد ثبت استدامة هذا الانخفاض. من أين يستقي الكاتب معلوماته؟
أين وجدت تقرير FDA المتعلق بمستويات CK قبل وبعد تلقي Elevidys؟
EMA: لم تُظهر الدراسة أي تأثير لـ Elevidys على القدرات الحركية بعد 12 شهرًا. لوحظ تحسن في نتائج مقياس NSAA لدى كل من المرضى الذين تلقوا Elevidys والذين تلقوا العلاج الوهمي. بلغ الفرق في تغير نتائج NSAA بين المجموعتين 0.65 على مقياس من 34 نقطة، وهو فرق غير ذي دلالة إحصائية، مما يعني أنه قد يكون عشوائيًا. إضافةً إلى ذلك، على الرغم من أن العديد من المرضى الذين عولجوا بـ Elevidys أظهروا إنتاجًا لشكل أقصر من بروتين الديستروفين، إلا أنه لم يُثبت وجود علاقة بين مستويات الديستروفين وتحسن القدرات الحركية.