A terapia gênica Elevidys, a única aprovada pelo FDA para distrofia muscular de Duchenne (DMD), decepcionou as comunidades de pacientes com DMD e investidores após a divulgação de três anos de dados de pacientes. Comercializada a um preço de 2,9 milhões de dólares americanos, o produto levantou diversas questões para famílias de crianças com DMD: 'Qual a eficácia da terapia gênica Elevidys? Quanto ela aumenta a expectativa de vida das crianças? E é correto avaliar a eficácia de uma terapia apenas com base nos escores da NSAA?' Saber mais: O que é a NSAA?
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Sarepta realmente precisa de algo para dar um toque de frescor à história.
A Sarepta publicou recentemente dados que não incluíam os níveis de creatina quinase, um dos biomarcadores mais importantes para a distrofia muscular de Duchenne. Famílias que lutam pelo acesso à terapia gênica Elevidys estão indignadas com a omissão dessa informação técnica. A grande maioria das famílias que se dedicaram incansavelmente a arrecadar fundos por meio de campanhas para obter acesso à terapia afirma: “Somos nós que estamos investindo milhões de dólares, mas vocês não nos dão nada em troca: os fatos, os dados e a ciência. Vocês só estão pegando o nosso dinheiro.” Saber mais: A Sarepta divulgou os principais dados dos últimos três anos da ELEVIDYS.
Quando duas mortes relacionadas ao Elevidys ocorreram na primavera de 2025, as ações da Sarepta começaram a cair. Durante o verão, surgiu a notícia de uma terceira fatalidade, ligada a um tratamento genético experimental para distrofia muscular de cinturas que utiliza o mesmo vetor AAV que o Elevidys. No geral, o preço das ações da empresa caiu 80% desde o início do ano, atingindo seu nível mais baixo em quase dez anos.
O modelo Elevidys funciona ou não?
A administração da empresa, acreditando que o balanço financeiro de 2025, recentemente divulgado, e as estatísticas atualizadas de três anos sobre a terapia gênica Elevidys irão amenizar a situação, pode se decepcionar. Embora a Sarepta considere o aumento de 4 pontos no NSAA como um indicativo de que a terapia gênica é benéfica, o custo da terapia e a pontuação de 4 pontos no NSAA levantam preocupações. As famílias de crianças com DMD aguardam respostas da Sarepta para as seguintes perguntas:
Descubra mais: O que é creatina quinase (CK)?
Perguntas de famílias que organizam eventos de arrecadação de fundos
- O aumento de 4 pontos percentuais no NSAA realmente custou $2,9 milhões?
- Há três anos, qual era o nível de creatina quinase de uma criança com DMD candidata ao tratamento com Elevidys, e qual foi o nível de creatina quinase 3 anos após receber o tratamento com Elevidys?
- Se os níveis de creatina quinase não diminuírem após a ingestão de Elevidys, isso não significa que o dano muscular está progredindo?
- Você coletou amostras de biópsia muscular para medir os níveis de creatina quinase em crianças submetidas à terapia gênica Elevidys?
A terapia gênica Elevidys, a primeira para distrofia muscular de Duchenne aprovada pelo FDA (mas não pelo EMA), enfrentará novos concorrentes em breve. A empresa mais próxima de entrar no mercado é a REGENXBIO, que anunciou no mês passado que planeja solicitar a aprovação de sua terapia gênica RGX-202 até meados de 2026. A terapia gênica SGT-003 da SolidBio também é uma alternativa ambiciosa e, se essas opções chegarem ao mercado, não seria surpreendente se pacientes com DMD e suas famílias optassem por não utilizar a Elevidys como cura. Leia mais: Creatina Quinase (CK), Nível de Distrofina e Pontuação NSAA na Terapia Gênica com Elevidys
A Sarepta pode enfrentar tempos ainda mais difíceis pela frente, pois as vendas estão em queda, a concorrência está se acirrando e não há dados científicos suficientes, claros e tranquilizadores. O representante alemão da DMDWarrior acredita que a empresa de biotecnologia está se tornando menos atraente como alvo de aquisição, mesmo para uma grande farmacêutica, porque sua marca está prejudicada e seus pacientes estão insatisfeitos. Perguntem a si mesmos: ‘Terapias genéticas de dose única ou terapias de exclusão de éxons
Qual terapia gênica para DMD você deve escolher?
Pacientes com DMD e suas famílias podem em breve ter que fazer escolhas difíceis, pois a Elevidys usa o mesmo vetor que terapias mais recentes, como a RGX-202 da REGENXBIO e a SGT-003 da Solid Biosciences.
As famílias que estão organizando campanhas precisam ser lembradas novamente: “Você só pode usar o AAV uma vez!” “Portanto, se você escolher a terapia gênica Elevidys, poderá perder outras opções.” Por esse motivo, pode ser uma boa ideia para as famílias que ainda têm tempo desacelerar suas campanhas ou até mesmo adiá-las por um tempo.
Descubra mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys
Preço das ações da Sarepta daqui a 1 ano
Apesar da atualização encorajadora do EMBARK, o desempenho recente das ações da Sarepta Therapeutics tem sido fraco, com um retorno de 8,53% nos últimos 7 dias e uma queda de 4,83% no acumulado do ano. Enquanto isso, a queda de 82,22% no retorno total para o acionista nos últimos 12 meses e de 83,21% nos últimos 3 anos evidenciam o arrefecimento do mercado, mesmo após um retorno de 8,62% nos últimos 90 dias, o que sugere uma tentativa de recuperação do ímpeto de curto prazo.
