A terapia gênica Elevidys, a única aprovada pelo FDA para distrofia muscular de Duchenne (DMD), decepcionou as comunidades de pacientes com DMD e investidores após a divulgação de três anos de dados de pacientes. Comercializada a um preço de 2,9 milhões de dólares americanos, o produto levantou diversas questões para famílias de crianças com DMD: 'Qual a eficácia da terapia gênica Elevidys? Quanto ela aumenta a expectativa de vida das crianças? E é correto avaliar a eficácia de uma terapia apenas com base nos escores da NSAA?' Saber mais: O que é a NSAA?
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Sarepta realmente precisa de algo para dar um toque de frescor à história.
A Sarepta publicou recentemente dados que não incluíam os níveis de creatina quinase, um dos biomarcadores mais importantes para a distrofia muscular de Duchenne. Famílias que lutam pelo acesso à terapia gênica Elevidys estão indignadas com a omissão dessa informação técnica. A grande maioria das famílias que se dedicaram incansavelmente a arrecadar fundos por meio de campanhas para obter acesso à terapia afirma: “Somos nós que estamos investindo milhões de dólares, mas vocês não nos dão nada em troca: os fatos, os dados e a ciência. Vocês só estão pegando o nosso dinheiro.” Saber mais: A Sarepta divulgou os principais dados dos últimos três anos da ELEVIDYS.
Quando duas mortes relacionadas ao Elevidys ocorreram na primavera de 2025, as ações da Sarepta começaram a cair. Durante o verão, surgiu a notícia de uma terceira fatalidade, ligada a um tratamento genético experimental para distrofia muscular de cinturas que utiliza o mesmo vetor AAV que o Elevidys. No geral, o preço das ações da empresa caiu 80% desde o início do ano, atingindo seu nível mais baixo em quase dez anos.
O modelo Elevidys funciona ou não?
A administração da empresa, acreditando que o balanço financeiro de 2025, recentemente divulgado, e as estatísticas atualizadas de três anos sobre a terapia gênica Elevidys irão amenizar a situação, pode se decepcionar. Embora a Sarepta considere o aumento de 4 pontos no NSAA como um indicativo de que a terapia gênica é benéfica, o custo da terapia e a pontuação de 4 pontos no NSAA levantam preocupações. As famílias de crianças com DMD aguardam respostas da Sarepta para as seguintes perguntas:
Descubra mais: O que é creatina quinase (CK)?
Perguntas de famílias que organizam eventos de arrecadação de fundos
- O aumento de 4 pontos percentuais no NSAA realmente custou $2,9 milhões?
- Há três anos, qual era o nível de creatina quinase de uma criança com DMD candidata ao tratamento com Elevidys, e qual foi o nível de creatina quinase 3 anos após receber o tratamento com Elevidys?
- Se os níveis de creatina quinase não diminuírem após a ingestão de Elevidys, isso não significa que o dano muscular está progredindo?
- Você coletou amostras de biópsia muscular para medir os níveis de creatina quinase em crianças submetidas à terapia gênica Elevidys?
A terapia gênica Elevidys, a primeira para distrofia muscular de Duchenne aprovada pelo FDA (mas não pelo EMA), enfrentará novos concorrentes em breve. A empresa mais próxima de entrar no mercado é a REGENXBIO, que anunciou no mês passado que planeja solicitar a aprovação de sua terapia gênica RGX-202 até meados de 2026. A terapia gênica SGT-003 da SolidBio também é uma alternativa ambiciosa e, se essas opções chegarem ao mercado, não seria surpreendente se pacientes com DMD e suas famílias optassem por não utilizar a Elevidys como cura. Leia mais: Creatina Quinase (CK), Nível de Distrofina e Pontuação NSAA na Terapia Gênica com Elevidys
A Sarepta pode enfrentar tempos ainda mais difíceis pela frente, pois as vendas estão em queda, a concorrência está se acirrando e não há dados científicos suficientes, claros e tranquilizadores. O representante alemão da DMDWarrior acredita que a empresa de biotecnologia está se tornando menos atraente como alvo de aquisição, mesmo para uma grande farmacêutica, porque sua marca está prejudicada e seus pacientes estão insatisfeitos. Perguntem a si mesmos: ‘Terapias genéticas de dose única ou terapias de exclusão de éxons
Qual terapia gênica para DMD você deve escolher?
Pacientes com DMD e suas famílias podem em breve ter que fazer escolhas difíceis, pois a Elevidys usa o mesmo vetor que terapias mais recentes, como a RGX-202 da REGENXBIO e a SGT-003 da Solid Biosciences.
As famílias que estão organizando campanhas precisam ser lembradas novamente: “Você só pode usar o AAV uma vez!” “Portanto, se você escolher a terapia gênica Elevidys, poderá perder outras opções.” Por esse motivo, pode ser uma boa ideia para as famílias que ainda têm tempo desacelerar suas campanhas ou até mesmo adiá-las por um tempo.
Descubra mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys
Preço das ações da Sarepta daqui a 1 ano
Apesar da atualização encorajadora do EMBARK, o desempenho recente das ações da Sarepta Therapeutics tem sido fraco, com um retorno de 8,53% nos últimos 7 dias e uma queda de 4,83% no acumulado do ano. Enquanto isso, a queda de 82,22% no retorno total para o acionista nos últimos 12 meses e de 83,21% nos últimos 3 anos evidenciam o arrefecimento do mercado, mesmo após um retorno de 8,62% nos últimos 90 dias, o que sugere uma tentativa de recuperação do ímpeto de curto prazo.
Estou com dificuldades para entender a questão da CK no artigo. A queda nos níveis de CK já foi abordada e o estudo FDA observou uma redução drástica. Essa redução se mostrou sustentável. De onde o autor obteve essas informações?
Onde você encontrou o relatório FDA sobre os níveis de CK antes e depois de receber Elevidys?
EMA: O estudo não demonstrou que o Elevidys tenha efeito sobre as habilidades motoras após 12 meses. Observaram-se melhorias nos escores da NSAA tanto nos pacientes que receberam Elevidys quanto naqueles que receberam placebo. A diferença na variação dos escores da NSAA entre os dois grupos foi de 0,65 em uma escala de 34 pontos e não foi estatisticamente significativa, o que significa que pode ter ocorrido por acaso. Além disso, embora muitos pacientes tratados com Elevidys tenham apresentado uma forma mais curta da proteína distrofina, os níveis de distrofina não puderam ser relacionados a uma melhora nas habilidades motoras.