Le Elevidys, seule thérapie génique approuvée par la FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a déçu les communautés de patients et les investisseurs suite à la publication des données recueillies auprès de trois années d'études. Commercialisé au prix de 2,9 millions de dollars américains, ce produit a soulevé plusieurs questions pour les familles d'enfants atteints de DMD : ‘ Quelle est l'efficacité de la thérapie génique Elevidys ? Dans quelle mesure augmente-t-elle l'espérance de vie des enfants ? Et est-il pertinent d'évaluer l'efficacité d'une thérapie uniquement sur la base des scores NSAA ? ’ Apprendre encore plus: Qu'est-ce que la NSAA ?
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Sarepta a vraiment besoin de quelque chose pour donner un nouveau souffle à l'histoire.
Sarepta a récemment publié des données ne mentionnant pas les taux de créatine kinase, un des biomarqueurs les plus importants de la dystrophie musculaire de Duchenne. Les familles qui militent pour l'accès à la thérapie génique Elevidys sont indignées que ces informations techniques n'aient pas été partagées. La grande majorité de ces familles, qui ont inlassablement collecté des fonds pour obtenir ce traitement, déclarent : “ C'est nous qui vous donnons des millions de dollars, mais vous ne nous donnez rien en retour : ni les faits, ni les données, ni les données scientifiques. Vous ne faites que prendre notre argent. ” Apprendre encore plus: Sarepta a publié les principaux résultats sur 3 ans d'ELEVIDYS
Suite à deux décès liés au vaccin Elevidys survenus au printemps 2025, le cours de l'action de Sarepta a commencé à chuter. Au cours de l'été, un troisième décès a été signalé, associé à un traitement génique expérimental contre la dystrophie musculaire des ceintures utilisant le même vecteur AAV que le Elevidys. Au total, le cours de l'action de la société a chuté de 80% depuis le début de l'année pour atteindre son niveau le plus bas en près de dix ans.
Le Elevidys fonctionne-t-il ou non ?
La direction de l'entreprise, qui pensait que les états financiers 2025 récemment publiés et les statistiques triennales actualisées concernant le Elevidys amélioreraient la situation, risque d'être déçue. Bien que Sarepta considère une hausse de 4 points de l'indice NSAA comme un signe de l'efficacité de la thérapie génique, son coût et ce faible score NSAA suscitent des inquiétudes. Les familles d'enfants atteints de DMD attendent une réponse de Sarepta à ces questions :
En savoir plus : Qu'est-ce que la créatine kinase (CK) ?
Questions des familles organisant des événements de collecte de fonds
- L'augmentation de 4 points de l'indice NSAA coûte-t-elle réellement $2,9 millions ?
- Il y a trois ans, quel était le taux de créatine kinase d'un enfant atteint de DMD qui était candidat au traitement Elevidys, et quel était le taux de créatine kinase 3 ans après avoir reçu le Elevidys ?
- Si les niveaux de créatine kinase ne diminuent pas après la prise de Elevidys, cela ne signifie-t-il pas que les lésions musculaires se poursuivent ?
- Avez-vous effectué des biopsies musculaires pour mesurer les taux de créatine kinase chez les enfants recevant une thérapie génique Elevidys ?
Le Elevidys, première thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne approuvée par le FDA (mais pas par le EMA), va bientôt faire face à de nouveaux concurrents. REGENXBIO est le plus proche d'entrer sur le marché : la société a annoncé le mois dernier son intention de déposer une demande d'autorisation pour sa thérapie génique RGX-202 d'ici mi-2026. La thérapie génique SGT-003 de SolidBio représente également une alternative prometteuse. Si ces options arrivent sur le marché, il ne serait pas surprenant que les patients atteints de DMD et leurs familles se détournent du Elevidys comme traitement curatif. En savoir plus: Taux de créatine kinase (CK), de dystrophine et score NSAA dans la thérapie génique Elevidys
Sarepta pourrait traverser des moments encore plus difficiles car ses ventes sont en baisse, la concurrence s'intensifie et les données scientifiques claires et rassurantes font défaut. Le représentant allemand de DMDWarrior estime que cette société de biotechnologie devient moins attrayante comme cible d'acquisition potentielle, même pour un grand groupe pharmaceutique, car son image de marque est ternie et ses patients sont insatisfaits. Posez-vous les questions suivantes : ‘Thérapies géniques ’ à administration unique » ou thérapies par saut d’exons
Quelle thérapie génique pour la DMD choisir ?
Les patients atteints de DMD et leurs familles pourraient bientôt devoir faire des choix difficiles car Elevidys utilise le même vecteur que des thérapies plus récentes comme RGX-202 de REGENXBIO et SGT-003 de Solid Biosciences.
Il est important de rappeler aux familles qui organisent des campagnes de génique : “ On ne peut utiliser l’AAV qu’une seule fois ! ” “ Par conséquent, si vous optez pour la thérapie génique Elevidys, vous risquez de passer à côté d’autres options. ” C’est pourquoi il serait judicieux pour les familles qui ont encore le temps de ralentir leurs campagnes, voire de les reporter temporairement.
En savoir plus : Questions fréquemment posées sur Elevidys
Cours de l'action Sarepta sur un an
Malgré la mise à jour encourageante d'EMBARK, la performance récente du cours de l'action Sarepta Therapeutics a été faible, avec un rendement de 8,53% sur 7 jours et une baisse de 4,83% depuis le début de l'année. Parallèlement, la baisse du rendement total pour l'actionnaire sur 1 an (82,22%) et sur 3 ans (83,21%) souligne le net refroidissement du sentiment du marché, même après un rendement de 8,62% sur 90 jours qui suggérait une tentative de reconquête de la dynamique à court terme.
J'ai des difficultés avec le problème de la CK mentionné dans l'article. La baisse de CK a été abordée et FDA a constaté une réduction drastique. Cette réduction s'est avérée durable. D'où l'auteur tire-t-il ses informations ?
Où avez-vous trouvé le rapport FDA concernant les niveaux de CK avant et après l'administration de Elevidys ?
EMA : L’étude n’a pas démontré d’effet du Elevidys sur les capacités motrices après 12 mois. Une amélioration des scores NSAA a été observée aussi bien chez les patients ayant reçu le Elevidys que chez ceux ayant reçu le placebo. La différence d’évolution des scores NSAA entre les deux groupes était de 0,65 sur une échelle de 34 points et n’était pas statistiquement significative, ce qui suggère qu’elle pourrait être due au hasard. De plus, bien que de nombreux patients traités par Elevidys aient présenté une production d’une forme plus courte de la protéine dystrophine, les taux de dystrophine n’ont pu être corrélés à une amélioration des capacités motrices.