与百万美元的价格相比，Elevidys 基因疗法能给患有 DMD 的儿童带来多大的改善？

Elevidys是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，但其公布的三年患者数据令DMD患者群体和投资者感到失望。该产品售价高达290万美元，引发了DMD患儿家庭的诸多疑问：‘Elevidys基因疗法的疗效究竟如何？它能延长患儿的寿命吗？仅仅根据NSAA评分来判断疗法的疗效是否准确？’ 了解更多： NSAA是什么？

Sarepta 的故事真的需要一些新鲜元素来注入活力。

Sarepta公司最近公布的数据中并未包含肌酸激酶水平，而肌酸激酶是杜氏肌营养不良症最重要的生物标志物之一。为争取Elevidys基因疗法而奔走的家庭对此感到愤怒，因为公司没有公开这项技术信息。绝大多数为争取该疗法而不懈筹款的家庭表示：“我们投入了数百万美元，但你们却什么都没给我们：事实、数据和科学依据。你们只是拿走了我们的钱。” 了解更多： Sarepta公布了ELEVIDYS的三年主要数据

2025年春季，两例与Elevidys相关的死亡事件发生后，Sarepta公司的股价开始下跌。同年夏季，又传出第三例死亡事件，该事件与一种用于治疗肢带型肌营养不良症的在研基因疗法有关，该疗法使用的AAV载体与Elevidys相同。总体而言，该公司股价从年初到年底下跌了80%，跌至近十年来的最低点。.

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Elevidys到底能不能用？

公司管理层原本以为新披露的2025年财务报表和Elevidys三年最新统计数据能够缓解目前的困境，但他们可能要失望了。尽管Sarepta公司认为NSAA评分提高4个百分点表明基因疗法有效，但该疗法的成本以及4个百分点的NSAA评分都引发了人们的担忧。. 患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童家属正在等待 Sarepta 公司对以下问题的回复：

发现更多： 什么是肌酸激酶（CK）？

来自组织筹款活动的家庭的问题

1. NSAA 的 4 分增长真的花费了 $290 万美元吗？
2. 三年前，一名患有 DMD 且符合 Elevidys 治疗条件的儿童的肌酸激酶水平是多少？接受 Elevidys 治疗 3 年后，该儿童的肌酸激酶水平又是多少？
3. 如果服用 Elevidys 后肌酸激酶水平没有下降，那是不是意味着肌肉损伤仍在继续？
4. 您是否对接受 Elevidys 基因治疗的儿童进行肌肉活检以测量肌酸激酶水平？

Elevidys是首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法，此前已获批FDA（但尚未获批EMA），如今它即将面临新的竞争对手。最接近上市的是REGENXBIO公司，该公司上个月宣布计划在2026年中期之前申请其RGX-202基因疗法的上市许可。SolidBio公司的SGT-003基因疗法也是一个极具潜力的替代方案。如果这些疗法最终上市，那么杜氏肌营养不良症患者及其家属放弃Elevidys作为治疗选择也就不足为奇了。 阅读更多： Elevidys基因治疗中的肌酸激酶（CK）、肌营养不良蛋白水平和NSAA评分

Sarepta未来可能面临更加艰难的处境，因为销售额下滑、竞争日益激烈，而且缺乏足够清晰可靠的科学数据。DMDWarrior的德国代表认为，这家生物技术公司作为潜在收购目标的吸引力正在下降，即使对大型制药公司而言也是如此，因为其品牌受损，患者满意度低。 扪心自问： ‘一次性基因疗法或外显子跳跃疗法

您应该选择哪种DMD基因疗法？

DMD 患者及其家人可能很快就要做出艰难的选择，因为 Elevidys 使用的载体与 REGENXBIO 的 RGX-202 和 Solid Biosciences 的 SGT-003 等较新的疗法相同。.

正在组织募捐活动的家庭需要再次被提醒：“AAV疗法只能使用一次！”“所以，如果您选择Elevidys基因疗法，您可能会错过其他治疗方案。” 因此，对于那些还有时间的家庭来说，放慢募捐活动的步伐，甚至暂时搁置，或许是个好主意。.

发现更多： 关于 Elevidys 的常见问题解答

Sarepta 一年股价

尽管EMBARK的最新消息令人鼓舞，但Sarepta Therapeutics近期的股价表现疲软，过去7天的股价回报率为8.53%，年初至今的股价回报率下跌了4.83%。与此同时，过去1年和3年的总股东回报率分别下跌了82.22%和83.21%，这凸显了市场情绪的降温，即便过去90天的股价回报率为8.62%，表明短期上涨势头正在尝试恢复。.

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