Duchenne Tedavisi İçin Yeni Nesil Lipid Nanopartikülleri (LNP'ler)

Araştırmalar, lipid nanopartiküllerinin distrofin genini kaslara etkili bir şekilde aktarabileceğini gösteriyor. Bu makalede, lipid nanopartiküllerinin ne olduğunu ve Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için nasıl umut vadettiğini inceleyeceğiz.

Distrofin proteinini etkilenen kaslara ulaştırmak, DMD için gen terapisindeki en zor problemlerden biridir. Duchenne kas distrofisi hastalığının daha etkili tedavisi için yeni nesil lipid nanopartikül teknolojisiyle tam distrofin üretmek mümkün olabilir.

Gen terapisi adeno-ilişkili virüsler aracılığıyla uygulanır. Ancak küçük boyutları ve distrofin geninin boyutu nedeniyle, yalnızca distrofin geninin kesilmiş bir biçimi olan mikrodistrofin iletebilirler.

Lipid Nanopartikülleri Nedir?

Lipid nanopartiküller veya LNP'ler, hem proteinleri hem de nükleik asitleri taşıyabilen yeni bir gen iletim aracı türüdür. Mevcut LNP'ler insan hastalığının biyolojisine ve lipidlerin ve RNA'nın kimyasına dayanmaktadır ve tıbbi lipozomların deneyimine dayanarak geliştirilmiştir.

Transtiretin aracılı amiloidoz için bir siRNA ilacı olan Onpattro, 2018'de LNP'ler kullanılarak geliştirildi. Bunu izleyen COVID-19 salgınını kontrol altına almak için bir aşıya ihtiyaç duyuldu. Bu, LNP tabanlı aşı üretimine çok fazla ilgi çekti ve başarısına katkıda bulundu.

Lipid Nanopartiküllerin Avantajları

Farmakoloji ve tıbbi çalışmalar, çok yönlü bir nanotaşıyıcı ailesi olan lipit bazlı nanopartikülleri (LNP'ler) yaygın olarak kullanmıştır. Monoklonal antikorlar, nükleik asitler ve küçük bileşikler dahil olmak üzere çok çeşitli kullanımlar için çeşitli tıbbi ajanlar içerebilirler. [Daha Fazlasını Okuyun: Bobcat mRNA nedir]

LNP'ler, ilaçları canlı organizmada parçalanmaktan korumak, çözünürlüklerini ve etkinliklerini artırmak, hastalık bölgesine hedefli ilaç iletimini kolaylaştırmak, ilaç salınımını kontrol etmek ve ilaç biyodağılımını değiştirmek gibi bir dizi avantaj sağlar. Bu tasarlanmış nanotaşıyıcılar, sınırlı biyoyararlanım, enzimatik bozunma duyarlılığı, hedef dışı yan etkiler ve yetersiz etkinlik dahil olmak üzere geleneksel tıbbi ürünlerin birkaç önemli dezavantajını ele alma potansiyeline sahiptir.

Lipid Nanopartiküllerin Başlıca Avantajları

  • Yeniden uygulama imkânı,
  • Daha yüksek paketleme kapasitesi,
  • Daha basit büyük ölçekli üretim.

Duchenne Musküler Distrofi'de Lipid Nanopartikülleri Nasıl Kullanılır

COVID-19 mRNA tabanlı aşılarının kayda değer başarısının ardından, lipit nanopartikülleri (LNP'ler) viral olmayan gen tedavisinin önemli bir uygulama yöntemi olarak ortaya çıktı.

Gen terapisinde genetik bilgiyi aktarmak için AAV'lerin kullanılmasının çok etkili olmadığı bilinmektedir çünkü tedavinin etkili olması için daha fazla virüs uygulanması gerekir. Lipid nanopartikülleri, kas hücrelerine daha etkili bir şekilde yapışabilen bir moleküle bağlanarak genetik materyalin hücreye aktarılmasını artırır.

Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

1 Yorum

CEVAP VER

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz


Sıcak Konular

İlgili Makaleler