Ractigen Therapeutics 公布了 RAG-18 (NCT07282652) 的积极人体试验数据，RAG-18 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 的研究性疗法，它利用小激活 RNA (saRNA) 来增加肌营养蛋白的产生。. I期研究数据已在日本广岛举行的第31届世界肌肉学会年会（WMS 2026）上公布。研究结果提供了早期临床证据，表明saRNA可以到达人体骨骼肌并激活一种天然存在的蛋白质。了解更多： NCT07282652
什么是肌营养不良蛋白？它为什么如此重要？
肌营养不良蛋白是一种天然存在的蛋白质，其结构与肌营养不良蛋白相关。在杜氏肌营养不良症中，功能性肌营养不良蛋白的缺乏会损伤肌肉纤维。无论患者携带何种具体的杜氏肌营养不良症基因突变，肌营养不良蛋白都可以在肌肉细胞膜上替代肌营养不良蛋白发挥作用。.
因此，增加肌营养不良蛋白（utrophin）的水平可能提供一种不依赖于患者特定基因突变的治疗方法。RAG-18 的设计目的是提高人体自身肌营养不良蛋白的生成，而不是引入替代基因。.
RAG-18 的工作原理是什么？
RAG-18采用Ractigen Therapeutics' RNA激活技术，并通过公司自主研发的脂质体偶联寡核苷酸（LiCO™）技术递送。该药物以每月一次的静脉输注方式给药。.
该疗法旨在利用细胞自身的转录机制来增加肌营养不良蛋白的产生，无需病毒载体或永久性DNA编辑。RAG-18还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定（FDA：FDA）。.
前三位参赛者展示了什么？
报告的数据来自第一批经基因确诊患有杜氏肌营养不良症的 4 至 15 岁可行走男孩。. 他们每月接受 15 毫克 RAG-18 治疗，并接受随访至第 169 天。.
肌肉活检显示，与基线相比，肌肉膜上的肌营养不良蛋白增加了 3.5 至 5.3 倍。. 研究人员还观察到肌肉结构的变化，包括肌纤维尺寸增大和肌肉脂肪减少。肌肉核磁共振成像显示，与活动性肌肉水肿和炎症相关的指标有所降低。阅读更多： RAG-18的安全性和耐受性
功能性结果显示出混合但总体积极或稳定的信号。一名参与者的6分钟步行距离提高了36.5米，另一名参与者的步行距离保持不变。第三名参与者的步行距离下降了62.5米。肺功能测量结果显示，所有三名参与者的数值均呈上升趋势。在为期24周的随访期间，心脏功能均保持在正常范围内。.
安全与后续步骤
RAG-18在首批受试者中显示出良好的安全性和耐受性。未出现剂量限制性毒性、严重不良事件或3级及以上治疗期间出现的不良事件。报告的不良事件均为轻微且短暂的。.
第二组受试者每月服用 30 毫克，目前已全部入组，安全性随访仍在进行中。.
这些早期发现为杜氏肌营养不良症中 RNA 激活的机制提供了临床证据，表明 RAG-18 可以增加人类骨骼肌中的肌营养不良蛋白。. 然而，这三名参与者的功能结果不一，而且该研究仍处于早期阶段。.
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