Sapreme Therapeutics 宣布了 SPM-2551 的有希望的临床前结果，SPM-2551 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 的实验性疗法，它利用外显子跳跃技术和基于 RNA 的药物，包括反义寡核苷酸 (ASO)。. 该公司在 2026 年第 22 届寡核苷酸治疗学会 (OTS) 年会上公布了这些新发现。结果显示，在杜氏肌营养不良症临床前模型中，单次低剂量给药后，肌营养不良蛋白的产生显著增加。.
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SPM-2551 的工作原理是什么？
杜氏肌营养不良症是由基因改变引起的，这种改变会阻止身体产生足够的肌营养不良蛋白，而肌营养不良蛋白是维持肌肉力量和结构所必需的蛋白质。.
SPM-2551 结合了三个成分：一种靶向肌肉组织的抗体、一种旨在帮助恢复肌营养不良蛋白产生的外显子跳跃反义寡核苷酸，以及 Sapreme 的专有 SPT 技术。.
SPT技术旨在解决RNA药物面临的一大挑战。这些药物进入细胞后，可能会被困在称为内体的小结构中，从而无法到达目标靶点。Sapreme公司的这项技术旨在帮助更多药物从这些结构中释放出来，并在细胞内发挥作用。.
肌营养不良蛋白增加至超过正常水平的35%和55%
最值得关注的发现来自 Annemieke Aartsma-Rus 教授实验室开发的人源化杜氏肌营养不良症小鼠模型。.
即使使用剂量比对照寡核苷酸低约十倍的反义寡核苷酸，SPM-2551 的外显子跳跃率也比对照寡核苷酸高 5-10 倍。.
肌营养不良蛋白的检测结果尤其令人鼓舞：
- 1 mg/kg 时：肌营养不良蛋白达到正常水平的 35% 以上。.
- 剂量为 3 mg/kg 时：肌营养不良蛋白达到正常水平的 55% 以上。.
这些结果是在单次给药后56天测得的。研究结果表明，较高剂量能更有效地恢复肌营养不良蛋白，且这种效果在整个观察期内都能持续。.
Sapreme公司曾表示，其研发目标是将肌营养不良蛋白恢复到正常水平以上（15%）。已公布的临床前结果显示，两种测试剂量均超过了该目标。然而，这些结果来自动物模型，并不能确定该疗法在人体中的疗效。.
何时开始人体试验？
Sapreme公司正准备在2027年开展SPM-2551的IND申报研究。. 这些研究旨在生成所需数据，以支持启动临床试验的潜在申请。.
该公司尚未公布人体试验的具体开始日期。. 该公司目前的计划是推进该候选药物进入临床开发阶段，首先进行必要的临床前准备工作。.
这些结果对杜氏肌营养不良症意味着什么？
在临床前模型中，SPM-2551 已证实单次低剂量给药即可显著恢复肌营养不良蛋白水平。其靶向递送和内体逃逸技术也有助于以更低的剂量和更长的给药间隔达到预期疗效。.
下一步的重要工作是确定这些结果能否在人体中安全有效地重现。在临床试验提供相关证据之前，SPM-2551 仍是一种研究性疗法，其对杜氏肌营养不良症患者的潜在益处尚未确定。.
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