杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究持续推进，目前正在启动一项名为 Del-Zota SAFARI44 的 III 期临床试验，旨在评估 AOC 1044（也称为 delpacibart zotadirsen）。这项研究性疗法正在开发用于治疗携带 DMD 突变且适合进行 44 号外显子跳跃手术的患者。.
目录
SAFARI44试验是什么？
SAFARI44 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，旨在评估 AOC 1044 (Del-Zota) 在符合外显子 44 跳跃治疗条件的杜氏肌营养不良症男孩中的安全性和有效性。了解更多： Del-zota (EXPLORE44) 可提供接近 30% 正常肌营养不良蛋白的产量
该试验将研究静脉注射AOC 1044是否能帮助改善携带特定肌营养不良蛋白基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的病情。该疗法每六周通过静脉输注给药一次。.
什么是 Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)？
Del-Zota 是一种在研的外显子跳跃疗法，旨在靶向肌营养不良蛋白基因中可通过外显子 44 跳跃获益的突变。外显子跳跃疗法的目标是帮助人体产生更短但功能正常的肌营养不良蛋白，从而可能延缓杜氏肌营养不良症患者的肌肉退化。了解更多： 适合外显子44跳跃疗法的突变和缺失
与传统的外显子跳跃药物不同，Del-Zota 采用抗体寡核苷酸偶联技术，旨在改善药物向肌肉组织的输送。.
研究将如何进行
随机治疗期
参与 SAFARI44 研究的受试者将接受以下其中一项：
- Del-Zota（德尔帕西巴特佐塔迪森）
- 安慰剂
在研究的前 54 周内，将每六周进行一次治疗，总共进行九次治疗。.
开放标签扩展（OLE）
随机分组阶段结束后，所有参与者均可进入为期54周的开放标签扩展阶段。在此期间，无论最初被分配到哪个治疗组，所有参与者都将接受Del-Zota治疗。.
预计在第 102 周进行最后一次治疗剂量，随后在第 114 周进行额外的评估和安全性监测。.
独立安全监测
独立数据监察委员会 (IDMC) 将在整个研究过程中定期审查安全性、耐受性和有效性数据。.
SAFARI44 时间线
预计学习日期
- 开课时间：2026年6月
- 主要竣工日期：2029年5月
- 研究完成时间：2030年7月
计划入学
研究人员计划在这项 3 期干预研究中招募约 70 名参与者。.
谁可以参加？
关键纳入标准
要符合 SAFARI44 研究的参与资格，参与者必须：
- 能够行走的男性，被诊断患有杜氏肌营养不良症
- 已确诊肌营养不良蛋白基因突变，适合进行第44号外显子跳跃手术
- 年龄在2岁及以上（儿童、成人、老年人）
- 在筛查期间完成所需的全部功能评估
- 治疗开始前至少六个月需保持稳定的皮质类固醇治疗方案。
主要排除标准
符合以下条件的参与者可能不符合资格：
- 先前接受过基因治疗或细胞治疗
- 入组前六个月内使用过其他寡核苷酸疗法
- 实验室数值超出协议限值
- 近期改变的治疗方法包括使用生长激素、睾酮或吉维诺司他。
为什么这次审判对杜氏肌营养不良症（DMD）患者群体至关重要
外显子跳跃疗法仍然是杜氏肌营养不良症研究中最重要的治疗方法之一。虽然针对其他外显子靶点已有多种外显子跳跃药物，但对于携带适合外显子44跳跃突变的患者而言，治疗选择仍然有限。.
SAFARI44 试验可以提供重要信息，以了解 AOC 1044 是否能够安全地改善该患者群体的肌营养不良蛋白恢复和临床结果。.
了解更多： 即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子44跳跃疗法
联系信息
该研究由 Avidity Biosciences 赞助。.
- 电话：858-771-7038
- 电子邮件： [email protected]
目前，尚未公开任何学习地点。.
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