تتواصل أبحاث ضمور دوشين العضلي (DMD) مع إطلاق المرحلة الثالثة من التجارب السريرية Del-Zota SAFARI44 لتقييم عقار AOC 1044، المعروف أيضًا باسم ديلباسيبارت زوتاديرسن. ويجري تطوير هذا العلاج التجريبي للأفراد المصابين بطفرات DMD التي يمكن علاجها بتجاوز الإكسون 44.
جدول المحتويات
ما هي تجربة SAFARI44؟
دراسة SAFARI44 هي تجربة سريرية عشوائية، مزدوجة التعمية، مضبوطة بالغفل، من المرحلة الثالثة، مصممة لتقييم سلامة وفعالية دواء AOC 1044 (Del-Zota) لدى الأولاد المصابين بضمور دوشين العضلي المؤهلين للعلاج بتجاوز الإكسون 44. اقرأ المزيد: يوفر Del-zota (EXPLORE44) إنتاجًا طبيعيًا تقريبًا للديستروفين 30%
ستدرس التجربة ما إذا كان دواء AOC 1044 الذي يُعطى عن طريق الوريد يُحسّن من نتائج علاج مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يحملون طفرات جينية محددة في جين الديستروفين. يُعطى العلاج عن طريق التسريب الوريدي كل ستة أسابيع.
ما هو Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)؟
يُعدّ Del-Zota علاجًا تجريبيًا لتجاوز الإكسون، طُوّر لاستهداف الطفرات في جين الديستروفين التي يُمكن أن تستفيد من تجاوز الإكسون 44. يهدف علاج تجاوز الإكسون إلى مساعدة الجسم على إنتاج بروتين ديستروفين أقصر ولكنه فعال، مما قد يُبطئ من ضمور العضلات في ضمور دوشين العضلي. للمزيد من المعلومات: الطفرات والحذف القابل للعلاج بتخطي الإكسون 44
بخلاف الأدوية التقليدية التي تتخطى الإكسون، يستخدم Del-Zota تقنية اقتران النيوكليوتيدات المضادة المصممة لتحسين توصيل العلاج إلى أنسجة العضلات.
كيف ستسير الدراسة
فترة العلاج العشوائية
سيحصل المشاركون المسجلون في دراسة SAFARI44 على أحد الخيارين التاليين:
- Del-Zota (ديلباسيبارت زوتاديرسن)
- دواء وهمي
سيتم إعطاء العلاجات كل ستة أسابيع بإجمالي تسع جرعات خلال الأسابيع الـ 54 الأولى من الدراسة.
امتداد التسمية المفتوحة (OLE)
بعد اكتمال الجزء العشوائي، يمكن لجميع المشاركين الدخول في مرحلة تمديد مفتوحة التسمية لمدة 54 أسبوعًا. خلال هذه الفترة، سيتلقى كل مشارك دواء Del-Zota بغض النظر عن العلاج الذي تم تخصيصه له في الأصل.
من المتوقع إعطاء الجرعة العلاجية النهائية في الأسبوع 102، يليها تقييمات إضافية ومراقبة السلامة حتى الأسبوع 114.
مراقبة السلامة المستقلة
ستقوم لجنة مستقلة لمراقبة البيانات (IDMC) بمراجعة بيانات السلامة والتحمل والفعالية بانتظام طوال فترة الدراسة.
الجدول الزمني SAFARI44
مواعيد الدراسة المتوقعة
- بداية الدراسة: يونيو 2026
- تاريخ الإنجاز الأساسي: مايو 2029
- تاريخ إتمام الدراسة: يوليو 2030
التسجيل المخطط له
يخطط الباحثون لتسجيل ما يقرب من 70 مشاركًا في هذه الدراسة التدخلية من المرحلة الثالثة.
من يمكنه المشاركة؟
معايير الإدراج الرئيسية
للتأهل لدراسة SAFARI44، يجب على المشاركين ما يلي:
- الرجال القادرون على المشي والذين تم تشخيص إصابتهم بضمور دوشين العضلي
- وجود طفرة جينية مؤكدة في جين الديستروفين قابلة لتجاوز الإكسون 44
- أن يكون عمره بين سنتين فما فوق (طفل، بالغ، بالغ كبير السن)
- استكمال التقييمات الوظيفية المطلوبة أثناء الفحص
- يجب الالتزام بنظام علاجي مستقر بالكورتيكوستيرويدات لمدة ستة أشهر على الأقل قبل بدء العلاج
معايير الاستبعاد الرئيسية
قد لا يكون المشاركون مؤهلين إذا كانوا:
- سبق أن تلقى علاجًا جينيًا أو علاجًا خلويًا
- استخدم علاجًا آخر بالأوليغونوكليوتيدات خلال ستة أشهر قبل التسجيل.
- قيم المختبر خارج حدود البروتوكول
- العلاجات التي تم تغييرها مؤخراً مثل هرمون النمو أو التستوستيرون أو جيفينوستات
لماذا تُعدّ هذه المحاكمة مهمة لمجتمع مرضى ضمور العضلات الدوشيني؟
لا تزال العلاجات التي تتخطى الإكسونات من أهم الأساليب العلاجية في أبحاث ضمور دوشين العضلي. ورغم وجود العديد من الأدوية التي تتخطى الإكسونات لعلاج أهداف إكسونية أخرى، إلا أن الخيارات المتاحة للمرضى الذين لديهم طفرات قابلة للتخطي في الإكسون 44 لا تزال محدودة.
قد توفر تجربة SAFARI44 معلومات مهمة حول ما إذا كان AOC 1044 يمكنه تحسين استعادة الديستروفين والنتائج السريرية بأمان في هذه المجموعة من المرضى.
يتعلم أكثر: علاجات تخطي إكسون 44 القادمة لعلاج دوشين
معلومات الاتصال
تم تمويل هذه الدراسة من قبل Avidity Biosciences.
- رقم الهاتف: 858-771-7038
- بريد إلكتروني: [email protected]
حالياً، لم يتم نشر أي مواقع للدراسة بشكل علني.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
