أطلقت شركة BioMarin Pharmaceutical رسميًا دراسة جديدة من المرحلة الثانية (NCT07573631) لتقييم BMN 351، وهو علاج تجريبي لتجاوز الإكسون 51 مصمم للأشخاص الذين يعانون من ضمور دوشين العضلي (DMD). ستركز الدراسة على السلامة على المدى الطويل، والقدرة على التحمل، ونتائج الوظائف البدنية لدى المشاركين الذين أكملوا سابقًا التجربة السريرية 351-201.
ما هي المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج تخطي الإكسون 51 باستخدام BMN 351؟
تُعد التجربة السريرية للمرحلة الثانية من علاج تخطي الإكسون 51 BMN 351 دراسة امتداد متعددة المراكز ومفتوحة التسمية للأفراد المصابين بضمور دوشين العضلي والذين يمكن علاجهم بتخطي الإكسون 51. سيقوم الباحثون بتقييم مدى أمان وفعالية عمليات التسريب الوريدي الأسبوعية لـ BMN 351 على مدى فترة علاج أطول.
تخطط التجربة لتسجيل ما يصل إلى 18 مشاركًا تتراوح أعمارهم بين 4 و 23 عامًا ممن أكملوا سابقًا دراسة المرحلة 1/2 المعروفة باسم 351-201.
فهم ضمور دوشين العضلي وتجاوز الإكسون 51
ما هو ضمور دوشين العضلي؟
ضمور دوشين العضلي مرض وراثي نادر يسبب ضعفًا تدريجيًا في العضلات وتدهورًا فيها. وينتج عن طفرات في جين الديستروفين، وهو جين أساسي للحفاظ على صحة خلايا العضلات.
ما الذي يتم تخطيه في الإكسون 51؟
صُممت علاجات تخطي الإكسون لمساعدة الجسم على إنتاج نسخة أقصر ولكنها فعالة من بروتين الديستروفين. ويستهدف تخطي الإكسون 51 تحديدًا المرضى الذين قد تستفيد طفراتهم من تخطي الإكسون 51 أثناء عملية إنتاج البروتين.
يتم دراسة BMN 351 كعلاج من الجيل التالي لتجاوز الإكسون والذي قد يساعد في إبطاء تطور المرض لدى المرضى المؤهلين.
أهم التفاصيل حول دراسة المرحلة الثانية
تصميم الدراسة
المحاكمة هي:
- مراكز متعددة
- مفتوح التسمية
- دراسة امتداد طويلة الأجل
- التركيز على الجرعات الوريدية الأسبوعية
ستكون الزيارة الأولى في هذه الدراسة بمثابة الزيارة الأخيرة للتجربة السابقة 351-201.
الجدول الزمني المُقدّر
- بداية الدراسة: أبريل 2026
- تاريخ الإنجاز الأساسي: ديسمبر 2031
- تاريخ الانتهاء المتوقع للدراسة: ديسمبر 2031
الدول المشاركة في الدراسة
تشمل الدراسة مواقع التجارب السريرية في:
- إيطاليا
- هولندا
- إسبانيا
- تركيا
- المملكة المتحدة
من يمكنه المشاركة؟
معايير الإدراج الرئيسية
يجب على المشاركين:
- أكملت دراسة 351-201
- استمر في العلاج المستقر بالكورتيكوستيرويدات
- اتبع متطلبات الزيارة الدراسية
- تقديم الموافقة المستنيرة أو الموافقة عند الاقتضاء
- استخدمي وسائل منع الحمل إذا كانت إرشادات البروتوكول تتطلب ذلك.
معايير الاستبعاد الرئيسية
لا يُسمح للمشاركين بالانضمام إذا:
- وجود اضطرابات تخثر الدم المعروفة
- استخدام الأدوية المحظورة
- تلقى علاجًا آخر معتمدًا لتجاوز الإكسون خلال 12 أسبوعًا قبل خط الأساس
- سبق أن تلقى علاجًا جينيًا لضمور العضلات الدوشيني
- استخدم مضادات التخثر أو مثبطات المناعة
لماذا تُعدّ هذه المحاكمة مهمة لمجتمع دوشين؟
يمثل إطلاق المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج تخطي الإكسون 51 لـ BMN 351 خطوة مهمة أخرى في تطوير العلاجات الجينية المستهدفة لضمور دوشين العضلي.
تُعد الدراسات الإرشادية طويلة الأجل ذات أهمية خاصة لأنها تساعد الباحثين على فهم ما يلي:
- ما إذا كان من الممكن الحفاظ على فوائد العلاج بمرور الوقت
- ملامح السلامة على المدى الطويل
- التأثيرات على الأداء البدني اليومي
- التأثير المحتمل على تطور المرض
بالنسبة للعائلات المتضررة من مرض دوشين، فإن التقدم المستمر في أبحاث تخطي الإكسون يوفر أملاً متجدداً في خيارات العلاج المستقبلية.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
