BioMarin Pharmaceutical ने आधिकारिक तौर पर एक नए चरण 2 विस्तार अध्ययन (NCT07573631) की शुरुआत की है, जिसमें BMN 351 का मूल्यांकन किया जा रहा है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित लोगों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी है।. इस अध्ययन में उन प्रतिभागियों में दीर्घकालिक सुरक्षा, सहनशीलता और शारीरिक कार्यक्षमता के परिणामों पर ध्यान केंद्रित किया जाएगा जिन्होंने पहले 351-201 नैदानिक परीक्षण पूरा कर लिया था।.
बीएमएन 351 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी का फेज 2 क्लिनिकल ट्रायल क्या है?
बीएमएन 351 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी का चरण 2 नैदानिक परीक्षण ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित उन व्यक्तियों के लिए एक बहु-केंद्रित, ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हैं।. शोधकर्ता इस बात का मूल्यांकन करेंगे कि लंबी उपचार अवधि में साप्ताहिक अंतःशिरा बीएमएन 351 जलसेक कितना सुरक्षित और प्रभावी रहता है।.
इस परीक्षण में 4 से 23 वर्ष की आयु के अधिकतम 18 प्रतिभागियों को शामिल करने की योजना है, जिन्होंने पहले चरण 1/2 अध्ययन पूरा कर लिया है, जिसे 351-201 के नाम से जाना जाता है।.
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और एक्सॉन 51 स्किपिंग को समझना
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी क्या है?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक दुर्लभ आनुवंशिक रोग है जो मांसपेशियों में लगातार कमजोरी और क्षय का कारण बनता है। यह डिस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है, जो स्वस्थ मांसपेशी कोशिकाओं को बनाए रखने के लिए आवश्यक है।.
एक्सॉन 51 स्किप क्यों होता है?
एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी का उद्देश्य शरीर को डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का एक छोटा लेकिन कार्यात्मक संस्करण बनाने में मदद करना है। एक्सॉन 51 स्किपिंग विशेष रूप से उन रोगियों को लक्षित करती है जिनके उत्परिवर्तन प्रोटीन उत्पादन प्रक्रिया के दौरान एक्सॉन 51 को छोड़ने से संभावित रूप से लाभान्वित हो सकते हैं।.
बीएमएन 351 को अगली पीढ़ी की एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी के रूप में जांचा जा रहा है जो योग्य रोगियों में रोग की प्रगति को धीमा करने में मदद कर सकती है।.
फेज 2 अध्ययन के बारे में मुख्य विवरण
पढ़ाई की सरंचना
यह मुकदमा इस प्रकार है:
- मल्टी केंद्र
- खुला लेबल
- दीर्घकालिक विस्तार अध्ययन
- साप्ताहिक अंतःशिरा खुराक पर केंद्रित
इस अध्ययन में पहली यात्रा, पहले के 351-201 परीक्षण की अंतिम यात्रा के रूप में भी काम करेगी।.
अनुमानित समयसीमा
- अध्ययन प्रारंभ: अप्रैल 2026
- प्राथमिक पूर्णता तिथि: दिसंबर 2031
- अध्ययन के पूरा होने का अनुमानित समय: दिसंबर 2031
अध्ययन में भाग लेने वाले देश
इस अध्ययन में निम्नलिखित स्थानों पर किए गए नैदानिक परीक्षण शामिल हैं:
- इटली
- नीदरलैंड
- स्पेन
- तुर्की
- यूनाइटेड किंगडम
कौन भाग ले सकता है?
मुख्य समावेशन मानदंड
प्रतिभागियों को निम्नलिखित करना होगा:
- 351-201 अध्ययन पूरा कर लिया है
- स्थिर कॉर्टिकोस्टेरॉइड उपचार जारी रखें
- अध्ययन यात्रा की आवश्यकताओं का पालन करें
- जहां लागू हो, वहां सूचित सहमति या स्वीकृति प्रदान करें।
- प्रोटोकॉल दिशानिर्देशों के अनुसार आवश्यक होने पर गर्भनिरोधक का प्रयोग करें।
मुख्य अपवर्जन मानदंड
प्रतिभागी निम्नलिखित स्थितियों में शामिल नहीं हो सकते:
- रक्त के थक्के जमने संबंधी विकार ज्ञात हैं
- निषिद्ध दवाओं का प्रयोग करें
- बेसलाइन से 12 सप्ताह पहले एक और अनुमोदित एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी प्राप्त की।
- इससे पहले DMD के लिए जीन थेरेपी प्राप्त की थी।
- एंटी-कोएगुलेंट या इम्यूनोसप्रेसेंट का प्रयोग करें
ड्यूशेन समुदाय के लिए यह मुकदमा क्यों महत्वपूर्ण है?
बीएमएन 351 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के चरण 2 के नैदानिक परीक्षण का शुभारंभ ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए लक्षित आनुवंशिक उपचारों के विकास में एक और महत्वपूर्ण कदम है।.
दीर्घकालिक विस्तार अध्ययन विशेष रूप से महत्वपूर्ण हैं क्योंकि वे शोधकर्ताओं को निम्नलिखित बातों को समझने में मदद करते हैं:
- क्या उपचार के लाभ समय के साथ बरकरार रह सकते हैं?
- दीर्घकालिक सुरक्षा प्रोफाइल
- दैनिक शारीरिक कार्यों पर प्रभाव
- रोग की प्रगति पर संभावित प्रभाव
ड्यूशेन रोग से प्रभावित परिवारों के लिए, एक्सॉन स्किपिंग अनुसंधान में निरंतर प्रगति भविष्य में उपचार के विकल्पों के लिए नई उम्मीदें जगाती है।.
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