TRAILHEAD क्लिनिकल ट्रायल के नए छह महीने के अंतरिम परिणाम बताते हैं कि SAT-3247 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित वयस्कों में मांसपेशियों के स्वास्थ्य को बेहतर बनाने और शारीरिक कार्यक्षमता को बनाए रखने में मदद कर सकता है।. प्रायोगिक उपचार ने कई महत्वपूर्ण मापदंडों में उत्साहजनक परिवर्तन प्रदर्शित किए, जिनमें मांसपेशियों की चर्बी में कमी, ऊपरी अंगों के प्रयास में सुधार, स्थिर मांसपेशी शक्ति और क्रिएटिन काइनेज (सीके) के निचले स्तर शामिल हैं, जो मांसपेशियों की क्षति से जुड़ा एक बायोमार्कर है।.
ये निष्कर्ष 21 से 28 वर्ष की आयु के चार वयस्कों से प्राप्त हुए हैं, जिन्होंने पहले चरण 1ए/बी सीएल-101 अध्ययन पूरा कर लिया था और चल रहे 1टीपी114टी एक्सटेंशन अध्ययन में उपचार जारी रखा था।. हालांकि प्रतिभागियों की संख्या कम है, लेकिन कई परिणाम मापदंडों में परिणामों की एकरूपता इस बात का उत्साहजनक प्रमाण प्रदान करती है कि SAT-3247 छह महीने के उपचार के बाद भी जैविक रूप से सक्रिय रहता है।.
कई मौजूदा उपचारों के विपरीत, जो विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तनों को लक्षित करते हैं, SAT-3247 को उत्परिवर्तन-स्वतंत्र उपचार के रूप में विकसित किया जा रहा है। शोधकर्ताओं को उम्मीद है कि इससे ड्यूशेन रोग से पीड़ित लोगों के एक व्यापक वर्ग को लाभ हो सकता है, जिनमें वे वयस्क भी शामिल हैं जिनके पास वर्तमान में उपचार के सीमित विकल्प हैं।.
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छह महीने के TRAILHEAD परिणाम
अंतरिम विश्लेषण में SAT-3247 के साथ लगातार छह महीने के उपचार के बाद मांसपेशियों के स्वास्थ्य, शारीरिक प्रदर्शन और सुरक्षा के कई पहलुओं का मूल्यांकन किया गया।.
Satellos Bioscience के अनुसार, अध्ययन के दौरान मूल्यांकित मुख्य नैदानिक मापदंडों में सभी चार प्रतिभागियों ने सकारात्मक या स्थिर परिवर्तन का अनुभव किया। इनमें शामिल हैं:
- एमआरआई द्वारा मापी गई मांसपेशियों की चर्बी में कमी
- ऊपरी अंगों के प्रयास में सुधार हुआ।
- स्थिर मांसपेशी शक्ति
- क्रिएटिन काइनेज (सीके) का स्तर कम होना
- उपचार से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना न होने के साथ एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल।
हालांकि अभी बड़े अध्ययनों की आवश्यकता है, लेकिन ड्यूशेन रोग के अनुसंधान में केवल एक माप के बजाय कई अलग-अलग मापों में सुधार देखना उत्साहजनक माना जाता है। डीएमडी से पीड़ित वयस्कों में आमतौर पर समय के साथ मांसपेशियों का लगातार क्षय और वसा का बढ़ता प्रतिस्थापन होता है, जिससे स्थिति को स्थिर करना ही एक महत्वपूर्ण नैदानिक लक्ष्य बन जाता है।.
एमआरआई से मांसपेशियों में वसा की कमी दिखाई देती है
सबसे उल्लेखनीय निष्कर्षों में से एक मांसपेशियों में वसा की मात्रा में कमी थी, जिसे चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई) का उपयोग करके मापा गया था।.
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में मांसपेशियों के क्षतिग्रस्त होने पर, स्वस्थ मांसपेशी ऊतक धीरे-धीरे वसा और निशान ऊतक से बदल जाते हैं। यह प्रक्रिया मांसपेशियों की कार्यक्षमता को कम करती है और रोग की प्रगति में योगदान देती है।.
छह महीने के उपचार के बाद:
- सभी चार प्रतिभागियों में मांसपेशियों की चर्बी में कमी देखी गई।.
- औसत मांसपेशी वसा अंश आधारभूत स्तर पर 49.7% से घटकर छह महीने बाद 46.0% हो गया।.
- यह औसतन 3.7 प्रतिशत अंकों का सुधार दर्शाता है।.
शोधकर्ताओं का मानना है कि यह कमी मांसपेशियों की बेहतर संरचना का संकेत हो सकती है। हालांकि अधिक प्रतिभागियों के साथ अतिरिक्त अध्ययन की आवश्यकता है, लेकिन वसा के प्रतिस्थापन को धीमा करना या उलटना एक सार्थक लक्ष्य माना जाता है क्योंकि वसा का बढ़ता जमाव ड्यूशेन रोग की प्रगति का एक प्रमुख लक्षण है।.
ऊपरी अंगों के प्रदर्शन में सुधार हुआ
इस अध्ययन में SYSNAV Syde® वियरेबल सिस्टम से प्राप्त माप TE99C का उपयोग करके ऊपरी अंगों पर लगने वाले बल का भी मूल्यांकन किया गया। यह तकनीक मापती है कि प्रतिभागी दैनिक ऊपरी अंगों की गतिविधियों के दौरान कितना बल लगाते हैं।.
छह महीने के उपचार के बाद:
- सभी प्रतिभागियों ने TE99C स्कोर में सुधार प्रदर्शित किया।.
- पहले के सीएल-101 अध्ययन के दौरान औसत प्रदर्शन 16.1 जूल/किलोग्राम था, जो 1टीपी114टी अध्ययन में छह महीने बाद बढ़कर 21.6 जूल/किलोग्राम हो गया।.
- यह लगभग 34% के औसत सुधार के बराबर है।.
ड्यूशेन रोग बढ़ने के साथ-साथ ऊपरी अंगों की कार्यक्षमता और भी महत्वपूर्ण हो जाती है क्योंकि कई वयस्क अंततः दैनिक गतिविधियों में आत्मनिर्भरता के लिए अपनी बाहों और हाथों पर निर्भर हो जाते हैं। इसलिए, यदि बड़े नैदानिक परीक्षणों में इसकी पुष्टि हो जाती है, तो गति में सुधार सार्थक कार्यात्मक लाभ का प्रतिनिधित्व कर सकता है।.
मांसपेशियों की ताकत स्थिर रही।
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित वयस्कों में मांसपेशियों की ताकत बनाए रखना अक्सर एक सकारात्मक परिणाम माना जाता है क्योंकि यह बीमारी स्वाभाविक रूप से समय के साथ मांसपेशियों की प्रगतिशील कमजोरी का कारण बनती है।.
शोधकर्ताओं ने ऊपरी अंगों की ताकत के कई मापदंडों का आकलन किया, जिनमें शामिल हैं:
- हाथ की पकड़ की ताकत
- कोहनी की ताकत
- कंधे की ताकत
इन सभी मापों के आधार पर, प्रतिभागियों की स्थिति छह महीने की उपचार अवधि के दौरान आम तौर पर स्थिर रही। विशेष रूप से, पहले के 28-दिवसीय CL-101 अध्ययन के दौरान हाथ की पकड़ की ताकत में जो लगभग दोगुना सुधार देखा गया था, वह TRAILHEAD एक्सटेंशन के दौरान भी बरकरार रहा।.
हालांकि TRAILHEAD में प्रवेश करने के बाद ताकत में कोई बड़ा अतिरिक्त लाभ नहीं देखा गया, लेकिन ड्यूशेन जैसी प्रगतिशील बीमारी में छह महीने से अधिक समय तक पिछले सुधारों को बनाए रखना चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण हो सकता है।.
सीके स्तर में 381टीपी171टी की गिरावट आई
एक अन्य उत्साहजनक खोज में क्रिएटिन काइनेज (सीके) शामिल था, जो मांसपेशियों की क्षति का एक महत्वपूर्ण बायोमार्कर है।.
मांसपेशियों में चोट लगने पर रक्तप्रवाह में सीके नामक एंजाइम निकलता है। ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लोगों में सीके का स्तर अक्सर बहुत अधिक होता है क्योंकि उनकी मांसपेशियां लगातार क्षतिग्रस्त होती रहती हैं।.
अध्ययन के दौरान:
- TRAILHEAD अध्ययन में CL-101 अध्ययन की शुरुआत में औसत CK स्तर 2,130 U/L से घटकर छह महीने बाद 1,315 U/L हो गया।.
- यह औसतन 38% की कमी को दर्शाता है।.
सीके का निम्न स्तर मांसपेशियों को होने वाली क्षति में कमी का संकेत दे सकता है। हालांकि, शोधकर्ता आमतौर पर उपचार की प्रभावशीलता के एक स्वतंत्र संकेतक के रूप में सीके के स्तर को नहीं, बल्कि कार्यात्मक आकलन और इमेजिंग परिणामों के साथ मिलाकर इसकी व्याख्या करते हैं।.
SAT-3247 क्या है?
SAT-3247 एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे Satellos Bioscience द्वारा ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लोगों के लिए विकसित किया जा रहा है। इसका अभी भी नैदानिक परीक्षणों में अध्ययन किया जा रहा है और इसे नियमित चिकित्सा उपयोग के लिए अनुमोदित नहीं किया गया है।.
जीन थेरेपी या एक्सॉन स्किपिंग उपचारों के विपरीत, SAT-3247 का उद्देश्य डिस्ट्रोफिन जीन को बदलना या डिस्ट्रोफिन उत्पादन को बहाल करना नहीं है। इसके बजाय, इसे शरीर की प्राकृतिक मांसपेशी मरम्मत प्रक्रिया में सहायता करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
इस चिकित्सा पद्धति में मांसपेशियों की स्टेम कोशिकाओं पर ध्यान केंद्रित किया जाता है, जिन्हें सैटेलाइट कोशिकाएं भी कहा जाता है। ये कोशिकाएं जीवन भर क्षतिग्रस्त मांसपेशियों के रेशों की मरम्मत में महत्वपूर्ण भूमिका निभाती हैं। ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में, मांसपेशियों को बार-बार होने वाली क्षति के कारण इन स्टेम कोशिकाओं की स्वस्थ मांसपेशियों के ऊतकों को पुनर्जीवित करने की क्षमता धीरे-धीरे कम हो जाती है।.
SAT-3247 को मांसपेशियों की स्टेम कोशिकाओं को अधिक प्रभावी ढंग से विभाजित करने और मांसपेशियों की मरम्मत करने में मदद करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। मांसपेशियों की प्राकृतिक पुनर्योजी क्षमता में सुधार करके, शोधकर्ताओं को उम्मीद है कि यह उपचार रोग की प्रगति को धीमा कर सकता है और समय के साथ मांसपेशियों के कार्य को बनाए रख सकता है।.
क्योंकि इसकी कार्यप्रणाली किसी विशिष्ट डिस्ट्रोफिन उत्परिवर्तन पर निर्भर नहीं करती, इसलिए SAT-3247 का उपयोग ड्यूशेन रोग से पीड़ित लोगों के एक व्यापक समूह में किया जा सकता है। उत्परिवर्तन-स्वतंत्र यह दृष्टिकोण इसे चलने-फिरने में सक्षम और अक्षम दोनों प्रकार के रोगियों के लिए उपयुक्त बना सकता है, यदि भविष्य के नैदानिक परीक्षण इसकी सुरक्षा और प्रभावशीलता को दर्शाते रहें।.
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