Satellos Bioscience ने ऑस्ट्रिया के वियना में वर्ल्ड मसल सोसाइटी की 30वीं वार्षिक कांग्रेस में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन या डीएमडी) से पीड़ित वयस्कों (20-27 वर्ष की आयु) में SAT-3247 की सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता को और अधिक प्रदर्शित करने वाले नए आंकड़ों की घोषणा की।
विषयसूची
मुख्य निष्कर्ष
- ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित वयस्कों में SAT-3247 के साथ 28-दिवसीय उपचार के बाद प्राकृतिक इतिहास से अधिक कार्यात्मक सुधार प्रदर्शित हुए।
- पकड़ की ताकत में 118.6% की वृद्धि हुई और अनुमानित बलपूर्वक महत्वपूर्ण क्षमता में 5.8% की वृद्धि हुई; जबकि, प्राकृतिक इतिहास में दोनों में गिरावट आई
- SAT-3247 ने चरण 1 a/b अध्ययन के सभी भागों में सुरक्षा, सहनशीलता और अपेक्षित फार्माकोकाइनेटिक्स (PK) का प्रदर्शन किया
- विश्व मांसपेशी सोसाइटी की 30वीं वार्षिक कांग्रेस के अंतिम पोस्टर सत्र में प्रस्तुत किए गए नए आंकड़े
Satellos के सह-संस्थापक और सीईओ फ्रैंक ग्लीसन ने कहा, "ड्यूशेन से पीड़ित वयस्कों पर 28-दिवसीय नैदानिक अध्ययन से प्राप्त Satellos के नए और अद्यतन नैदानिक परिणाम SAT-3247 के सुरक्षित और चिकित्सकीय रूप से सार्थक उपचार होने की क्षमता की एक महत्वपूर्ण पुष्टि प्रदान करते हैं।" उन्होंने आगे कहा, "हम ड्यूशेन समुदाय के लिए SAT-3247 की परिवर्तनकारी क्षमता को प्रदर्शित करने के उद्देश्य से अपने नैदानिक अध्ययनों के अगले चरण में आगे बढ़ने के लिए उत्साहित और आश्वस्त हैं।"
बैठक में प्रस्तुत आँकड़े दर्शाते हैं कि SAT-3247 चरण 1a/b अध्ययन में सुरक्षित और अच्छी तरह सहनीय था, और इसकी फार्माकोकाइनेटिक (PK) प्रोफ़ाइल वांछनीय थी। प्रस्तुति में दवा के शुरुआती प्रभाव के अन्वेषणात्मक उपायों के नए विश्लेषण भी शामिल थे।
पकड़ की ताकत में वृद्धि
28 दिनों की अवधि में SAT-3247 से उपचारित व्यक्तियों में पकड़ की शक्ति में वृद्धि देखी गई, जो इस आयु वर्ग में ड्यूशेन प्राकृतिक इतिहास में देखी गई वृद्धि से कहीं अधिक थी। विशेष रूप से, प्रमुख हाथ में अधिकतम पकड़ शक्ति में 118.6% का औसत सुधार और गैर-प्रमुख हाथ में 97.9% का औसत सुधार देखा गया, जो पकड़ शक्ति में लगभग दोगुनी वृद्धि को लगभग 2 किग्रा से 4 किग्रा तक दर्शाता है। ये सुधार प्रकाशित प्राकृतिक इतिहास1 के अनुरूप नहीं हैं और 15वें दिन दवा की उच्च सांद्रता और उच्च बेसलाइन क्रिएटिनिन (मांसपेशियों के भार में वृद्धि का एक विकल्प) के साथ सहसंबद्ध थे, जो हमारा मानना है कि यह दर्शाता है कि हमारी दवा मांसपेशियों पर वांछित प्रभाव डाल रही है।
इसके अलावा, प्रतिभागियों ने अनुमानित बलपूर्वक प्राण क्षमता में 5.8% का औसत सुधार प्रदर्शित किया; यह वृद्धि प्राकृतिक इतिहास के अनुरूप भी नहीं है, क्योंकि ड्यूशेन लेने वाले वयस्कों में यह वृद्धि सालाना लगभग 5% की गिरावट दर्शाती है। अध्ययन अवधि के दौरान अन्य सभी माप स्थिर रहे। किसी भी अध्ययन में मध्यम या उससे अधिक गंभीरता की कोई दवा-संबंधी प्रतिकूल घटनाएँ नहीं देखी गईं, और कोई खुराक-सीमित विषाक्तता नहीं देखी गई।
विशिष्ट एक्सॉन उत्परिवर्तन से स्वतंत्र
"Satellos के वैज्ञानिक सह-संस्थापकों ने सबसे पहले यह पहचाना कि ड्यूशेन रोग में शरीर की मांसपेशियों के पुनर्जनन की सहज प्रक्रिया गंभीर रूप से क्षीण हो जाती है। उन्होंने इस क्षीण पुनर्जनन प्रक्रिया को पुनः सक्रिय करने के उद्देश्य से SAT-3247 का आविष्कार किया, ताकि शरीर एक बार फिर मांसपेशियों की मरम्मत और पुनर्निर्माण कर सके," Satellos के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, डॉ. वाइल्डन फ़ारवेल ने कहा। "अधिक गंभीर बीमारी वाले वयस्कों में प्रभावकारिता के ये शुरुआती संकेत बेहद उत्साहजनक हैं और हमारे नैदानिक कार्यक्रम को व्यापक ड्यूशेन समुदाय तक विस्तारित करने में सहायक हैं। SAT-3247 को एक सुविधाजनक, मौखिक चिकित्सा के रूप में डिज़ाइन किया गया है, जिसमें किसी व्यक्ति के विशिष्ट डिस्ट्रोफिन उत्परिवर्तन की परवाह किए बिना, परिणामों में सुधार करने की क्षमता है।"
भविष्य की नैदानिक परीक्षण योजनाएँ
चरण 1बी परीक्षण में भाग लेने वाले 20-27 वर्ष की आयु के पाँच वयस्क रोगियों को अब SAT-3247 के 11 महीने के ओपन-लेबल, अनुवर्ती अध्ययन में नामांकन के लिए आमंत्रित किया गया है, जिसमें 16-25 वर्ष की आयु के डीएमडी से पीड़ित अतिरिक्त पुरुषों को भी नामांकित किया जाएगा। इस अध्ययन के प्राथमिक समापन बिंदु दीर्घकालिक सुरक्षा और सहनशीलता के साथ-साथ बाइसेप्स ब्राची मांसपेशी में वसा अंश पर SAT-3247 के प्रभाव का मूल्यांकन करना है। द्वितीयक समापन बिंदुओं में वसा अंश पर SAT-3247 का प्रभाव, और मांसपेशी बल एवं कार्य पर प्रभाव शामिल हैं। प्रतिभागियों द्वारा अपनी 3 महीने की अनुवर्ती यात्रा पूरी करने के बाद, कंपनी प्रारंभिक अंतरिम परिणाम प्रदान करेगी।
चरण 1a/b परीक्षण के प्रारंभिक सुरक्षा और प्रभावकारिता आँकड़ों के आधार पर, Satellos, DMD से ग्रस्त चल-फिर सकने वाले बच्चों पर SAT-3247 के चरण 2 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, वैश्विक, प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट अध्ययन की भी योजना बना रहा है। प्राथमिक समापन बिंदु SAT-3247 की सुरक्षा और सहनशीलता तथा मांसपेशी बल पर इसके प्रभाव का मूल्यांकन करेंगे। द्वितीयक समापन बिंदु मांसपेशी गुणवत्ता, कार्य और पुनर्जनन पर SAT-3247 के प्रभाव का मूल्यांकन करेंगे। कंपनी ने हाल ही में इस अध्ययन को आगे बढ़ाने के लिए अमेरिका और विश्व स्तर पर नियामक फाइलिंग प्रस्तुत की है।
