Satellos Bioscience, Avusturya'nın Viyana kentinde düzenlenen Dünya Kas Derneği'nin 30. Yıllık Kongresi'nde, Duchenne kas distrofisi (Duchenne veya DMD) olan yetişkinlerde (20-27 yaş) SAT-3247'nin tolere edilebilirliğini ve başlangıç etkinliğini daha da gösteren yeni verileri duyurdu.
İçindekiler
Temel Bulgular
- Duchenne kas distrofisi olan yetişkinler, SAT-3247 ile 28 günlük tedaviyi takiben doğal seyri aşan işlevsel iyileşmeler gösterdi
- Kavrama gücü 118.6% arttı ve öngörülen zorunlu vital kapasite 5.8% arttı; oysa her ikisi de doğal tarihte azaldı
- SAT-3247, Faz 1 a/b çalışmasının tüm bölümlerinde güvenlik, tolere edilebilirlik ve beklenen farmakokinetiği (FK) göstermiştir
- Dünya Kas Topluluğu'nun 30. Yıllık Kongresi'nde son dakika poster oturumunda sunulan yeni veriler
Satellos'nin kurucu ortağı ve CEO'su Frank Gleeson, "Satellos'nin Duchenne'li yetişkinlerde 28 günlük klinik çalışmasından elde edilen yeni ve güncellenmiş klinik sonuçları, SAT-3247'nin güvenli ve klinik açıdan anlamlı bir tedavi olma potansiyelinin önemli bir doğrulamasını sağlıyor," dedi. "SAT-3247'nin Duchenne topluluğuna dönüştürücü potansiyelini gösterme hedefiyle klinik çalışmalarımızın bir sonraki aşamasına geçmekten heyecan ve güven duyuyoruz."
Toplantıda sunulan veriler, SAT-3247'nin Faz 1a/b çalışması boyunca güvenli ve iyi tolere edildiğini ve istenen farmakokinetik (FK) profile sahip olduğunu göstermektedir. Sunumda ayrıca, erken ilaç etkisinin keşifsel ölçümlerine ilişkin yeni analizler de yer almıştır.
Kavrama Gücünde Artış
28 günlük bir süre boyunca SAT-3247 ile tedavi edilen bireylerde, bu yaş grubunda Duchenne doğal geçmişine göre çok daha fazla kavrama gücü artışı görüldü. Özellikle, baskın elde maksimum kavrama gücünde 118,6% ortalama iyileşme, baskın olmayan elde ise 97,9% ortalama iyileşme gözlemlendi; bu da kavrama gücünün yaklaşık 2 kg'dan yaklaşık 4 kg'a iki katına çıktığını gösteriyor. Bu iyileşmeler, yayınlanmış doğal seyirle uyuşmuyor ve 15. gündeki daha yüksek ilaç konsantrasyonları ve daha yüksek bazal kreatinin (artmış kas kütlesinin bir göstergesi) ile ilişkiliydi; bunun, ilacımızın kas üzerinde istenen etkiyi gösterdiğine inanıyoruz.
Ayrıca, katılımcılar öngörülen zorunlu vital kapasitede ortalama 5,8% iyileşme gösterdi; bu artış, Duchenne'li yetişkinlerde yıllık yaklaşık 5%'lik düşüşlerle doğal seyirle de uyuşmuyor. Diğer tüm ölçümler çalışma süresi boyunca sabit kaldı. Her iki çalışmada da orta şiddette veya daha yüksek şiddette ilaçla ilişkili advers olaylar gözlenmedi ve doz sınırlayıcı toksisiteler meydana gelmedi.
Belirli Ekzon Mutasyonundan Bağımsız
"Satellos'nin bilimsel kurucu ortakları, vücudun doğuştan gelen kas yenilenme sürecinin Duchenne'de ciddi şekilde bozulduğunu ilk fark edenlerdi. SAT-3247'yi, vücudun kasları yeniden onarıp inşa edebilmesi için bu bozulmuş yenilenme sürecini yeniden başlatmayı hedefleyerek icat ettiler," dedi Satellos başhekimi Dr. Wildon Farwell. "Daha ileri hastalığı olan yetişkinlerdeki bu erken etkililik belirtileri inanılmaz derecede cesaret verici ve klinik programımızı daha geniş Duchenne topluluğuna yaymamızı destekliyor. SAT-3247, bireyin spesifik distrofin mutasyonundan bağımsız olarak sonuçları iyileştirme potansiyeline sahip, kullanışlı ve oral bir tedavi olarak tasarlandı."
Gelecekteki Klinik Araştırma Planları
Faz 1b çalışmasına katılan 20-27 yaş arası beş yetişkin hasta, SAT-3247'nin 11 aylık açık etiketli takip çalışmasına katılmaya davet edildi. Bu çalışmaya 16-25 yaş arası DMD'li ek erkekler de dahil edilecek. Bu çalışmanın birincil sonlanım noktaları, uzun vadeli güvenlik ve tolerabilitenin yanı sıra SAT-3247'nin biceps brachii kasındaki yağ oranı üzerindeki etkisini değerlendirmektir. İkincil sonlanım noktaları arasında SAT-3247'nin yağ oranı üzerindeki etkisi ve kas kuvveti ve fonksiyonu üzerindeki etkisi yer almaktadır. Katılımcılar 3 aylık takip ziyaretlerini tamamladıktan sonra, şirket ilk ara sonuçları sunacaktır.
Faz 1a/b çalışmasından elde edilen ilk güvenlik ve etkinlik verilerine dayanarak, Satellos ayrıca, DMD'li ayaktan çocuklarda SAT-3247'nin Faz 2 randomize, çift kör, plasebo kontrollü, küresel, kavram kanıtlama çalışması planlamaktadır. Birincil sonlanım noktaları, SAT-3247'nin güvenliğini ve tolerabilitesini ve kas kuvveti üzerindeki etkisini değerlendirecektir. İkincil sonlanım noktaları ise SAT-3247'nin kas kalitesi, işlevi ve rejenerasyonu üzerindeki etkisini değerlendirecektir. Şirket, bu çalışmayı ilerletmek için yakın zamanda ABD ve küresel çapta düzenleyici başvurularda bulunmuştur.
