أعلنت شركة Satellos Bioscience عن بيانات جديدة توضح بشكل أكبر قابلية تحمل وفعالية SAT-3247 الأولية لدى البالغين (الذين تتراوح أعمارهم بين 20 و27 عامًا) المصابين بضمور العضلات دوشين (دوشين أو DMD) في المؤتمر السنوي الثلاثين لجمعية العضلات العالمية في فيينا، النمسا.
جدول المحتويات
النتائج الرئيسية
- أظهر البالغون المصابون بضمور العضلات دوشين تحسنات وظيفية تفوق التاريخ الطبيعي، بعد علاج لمدة 28 يومًا باستخدام SAT-3247
- زادت قوة القبضة بمقدار 118.6% وزادت السعة الحيوية القسرية المتوقعة بمقدار 5.8%؛ في حين أن كلا الانخفاضين في التاريخ الطبيعي
- أثبت SAT-3247 السلامة والتحمل والحركية الدوائية المتوقعة (PK) في جميع أجزاء دراسة المرحلة 1 أ/ب
- بيانات جديدة تم تقديمها في جلسة الملصقات الأخيرة في المؤتمر السنوي الثلاثين لجمعية العضلات العالمية
قال فرانك جليسون، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Satellos: "تُقدم النتائج السريرية الجديدة والمُحدثة لدواء Satellos، من الدراسة السريرية التي استمرت 28 يومًا على البالغين المصابين بمرض دوشين، دليلًا هامًا على قدرة SAT-3247 على أن يكون علاجًا آمنًا وفعالًا سريريًا". وأضاف: "نحن متحمسون وواثقون من التقدم في المرحلة التالية من دراساتنا السريرية بهدف إثبات الإمكانات التحويلية لدواء SAT-3247 لمجتمع مرضى دوشين".
أظهرت البيانات المعروضة في الاجتماع أن SAT-3247 كان آمنًا وجيد التحمل خلال دراسة المرحلة 1أ/ب، مع سجل حركية دوائية (PK) مرغوب فيه. كما تضمن العرض تحليلات جديدة للمقاييس الاستكشافية للتأثير المبكر للدواء.
زيادة قوة القبضة
أظهر الأفراد الذين عولجوا بـ SAT-3247 على مدى فترة 28 يومًا زيادة في قوة القبضة أكبر بكثير مما شوهد في التاريخ الطبيعي لدوشين في هذه الفئة العمرية. على وجه التحديد، لوحظ تحسن متوسط قدره 118.6% في أقصى قوة قبضة في اليد المسيطرة، وتحسن متوسط قدره 97.9% في اليد غير المسيطرة، مما يمثل مضاعفة تقريبية لقوة القبضة من حوالي 2 كجم إلى حوالي 4 كجم. تتعارض هذه التحسينات مع نتائج التاريخ الطبيعي المنشور1، وقد ارتبطت بارتفاع تركيزات الدواء في اليوم الخامس عشر وارتفاع مستوى الكرياتينين الأساسي (وهو بديل لزيادة كتلة العضلات)، مما نعتقد أنه يشير إلى أن دوائنا يُحدث التأثير المطلوب على العضلات.
علاوة على ذلك، أظهر المشاركون تحسنًا متوسطًا قدره 5.8% في السعة الحيوية القسرية المتوقعة؛ وهذه الزيادة تتعارض أيضًا مع التاريخ الطبيعي، حيث انخفضت السعة الحيوية القسرية بحوالي 5% سنويًا بين البالغين المصابين بمرض دوشين. وظلت جميع القياسات الأخرى مستقرة طوال فترة الدراسة. ولم تُلاحظ أي آثار جانبية متعلقة بالدواء متوسطة الشدة أو أعلى في أيٍّ من الدراستين، ولم تحدث أي سمية تحد من الجرعة.
مستقل عن طفرة الإكسون المحددة
كان المؤسسون العلميون لـ Satellos أول من أدرك أن عملية تجديد العضلات الفطرية في الجسم تعاني من خلل شديد في مرض دوشين. وقد ابتكروا SAT-3247 بهدف إعادة تنشيط هذه العملية المعطلة، ليتمكن الجسم من إصلاح وإعادة بناء العضلات من جديد، كما صرّح الدكتور وايلدون فارويل، كبير المسؤولين الطبيين في Satellos. وأضاف: "هذه العلامات المبكرة لفعالية SAT-3247 لدى البالغين الذين يعانون من مرض أكثر تقدمًا مشجعة للغاية، وتدعم توسيع برنامجنا السريري ليشمل مجتمع دوشين الأوسع. وقد صُمم SAT-3247 ليكون علاجًا فمويًا مريحًا، مع إمكانية تحسين النتائج، بغض النظر عن طفرة الديستروفين المحددة لدى كل فرد".
خطط التجارب السريرية المستقبلية
المرضى البالغون الخمسة، الذين تتراوح أعمارهم بين 20 و27 عامًا، والذين شاركوا في تجربة المرحلة 1ب، مدعوون الآن للتسجيل في دراسة متابعة مفتوحة لمدة 11 شهرًا لدواء SAT-3247، والتي ستُسجل أيضًا ذكورًا آخرين مصابين بضمور العضلات الدوشيني، تتراوح أعمارهم بين 16 و25 عامًا. تهدف هذه الدراسة إلى تقييم السلامة والتحمل على المدى الطويل، بالإضافة إلى تأثير SAT-3247 على نسبة الدهون في العضلة ذات الرأسين العضدية. وتشمل النتائج الثانوية تأثير SAT-3247 على نسبة الدهون، وتأثيره على قوة العضلات ووظيفتها. بعد انتهاء فترة المتابعة التي تستمر ثلاثة أشهر، ستقدم الشركة النتائج الأولية المؤقتة.
بناءً على بيانات السلامة والفعالية الأولية من تجربة المرحلة 1أ/ب، تخطط شركة Satellos أيضًا لإجراء دراسة شاملة، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، من المرحلة الثانية، لاختبار فعالية دواء SAT-3247 على الأطفال القادرين على المشي والمصابين بضمور العضلات الدوشيني. ستُقيّم نقاط النهاية الأولية سلامة وتحمل دواء SAT-3247 وتأثيره على قوة العضلات. أما نقاط النهاية الثانوية، فستُقيّم تأثير دواء SAT-3247 على جودة العضلات ووظائفها وتجددها. وقد قدّمت الشركة مؤخرًا طلبات تنظيمية في الولايات المتحدة وحول العالم للمضي قدمًا في هذه الدراسة.
