Satellos Bioscience 在奥地利维也纳举行的第 30 届世界肌肉协会年会上公布了新数据，进一步证明了 SAT-3247 对患有杜氏肌营养不良症 (Duchenne 或 DMD) 的成年人 (20-27 岁) 的耐受性和初步疗效。
目录
主要发现
- 接受 SAT-3247 治疗 28 天后，患有杜氏肌营养不良症的成年人表现出超越自然病程的功能改善
- 握力增加 118.6%，预计用力肺活量增加 5.8%；然而，自然史中两者都下降
- SAT-3247 在 1 期 a/b 期研究的所有部分均表现出安全性、耐受性和预期药代动力学 (PK)
- 世界肌肉学会第 30 届年会最新海报展示新数据
Satellos联合创始人兼首席执行官弗兰克·格里森表示：“Satellos在成人杜氏肌营养不良症患者中开展的28天临床研究中，最新临床结果为SAT-3247成为安全且具有临床意义的治疗方法的潜力提供了重要验证。我们非常兴奋，并充满信心地推进下一阶段的临床研究，目标是向杜氏肌营养不良症患者群体展示SAT-3247的变革潜力。”
会上展示的数据表明，SAT-3247 在 1a/b 期研究中表现出安全性和良好的耐受性，并具有理想的药代动力学 (PK) 特征。报告还涵盖了对早期药物效应探索性指标的新分析。
增加握力
接受 SAT-3247 治疗超过 28 天的个体的握力增强程度远远超过该年龄组的杜氏肌营养不良症自然病程。 具体而言，优势手的最大握力平均提高了 118.6%，非优势手的最大握力平均提高了 97.9%，这意味着握力大约翻了一番，从约 2 公斤增加到约 4 公斤。这些改善与已发表的自然病程1不一致，并且与第 15 天更高的药物浓度和更高的基线肌酐（肌肉质量增加的替代指标）相关，我们认为这表明我们的药物对肌肉产生了预期的效果。
此外，参与者的预测用力肺活量平均提高了5.8%；这样的提高也与杜氏肌营养不良症成年患者每年约下降5%的自然病程不符。研究期间，所有其他指标均保持稳定。两项研究均未观察到中度或以上严重程度的药物相关不良事件，也未发生剂量限制性毒性。
独立于特定外显子突变
Satellos 首席医疗官 Wildon Farwell 医学博士表示：“Satellos 的科学联合创始人率先认识到，杜氏肌营养不良症患者体内固有的肌肉再生过程严重受损。他们发明了 SAT-3247，旨在重启这一受损的再生过程，使身体能够再次修复和重建肌肉。这些对晚期成年患者有效的早期迹象令人鼓舞，并支持我们将临床项目扩展到更广泛的杜氏肌营养不良症患者群体。SAT-3247 旨在成为一种便捷的口服疗法，无论个体具体的肌营养不良蛋白突变情况如何，都有可能改善疗效。”
未来的临床试验计划
参与1b期临床试验的五名年龄在20-27岁之间的成年患者现受邀参加一项为期11个月的SAT-3247开放标签随访研究，该研究还将招募更多年龄在16-25岁之间的杜氏肌营养不良症（DMD）男性患者。本研究的主要终点是评估SAT-3247的长期安全性和耐受性，以及其对肱二头肌脂肪分数的影响。次要终点包括SAT-3247对脂肪分数的影响，以及对肌肉力量和功能的影响。参与者完成3个月的随访后，公司将提供初步的中期结果。
基于1a/b期试验的初步安全性和有效性数据，Satellos还计划开展一项针对患有杜氏肌营养不良症（DMD）的门诊儿童的2期随机、双盲、安慰剂对照、全球概念验证性研究，以评估SAT-3247的疗效。主要终点将评估SAT-3247的安全性和耐受性以及对肌肉力量的影响。次要终点将评估SAT-3247对肌肉质量、功能和再生的影响。该公司近期已在美国和全球提交了监管文件，以推进这项研究。
