Satellos Bioscience объявила о новых данных, дополнительно демонстрирующих переносимость и начальную эффективность SAT-3247 у взрослых (в возрасте 20–27 лет) с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) на 30-м ежегодном конгрессе Всемирного общества мышц в Вене, Австрия.
Оглавление
Основные выводы
- У взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна наблюдались функциональные улучшения, превосходящие естественные, после 28-дневного лечения препаратом SAT-3247.
- Сила хвата увеличилась на 118,6%, а прогнозируемая форсированная жизненная емкость легких увеличилась на 5,8%; тогда как оба показателя снижаются в естественном ходе развития
- SAT-3247 продемонстрировал безопасность, переносимость и ожидаемую фармакокинетику (ФК) на всех этапах исследования фазы 1 a/b
- Новые данные, представленные на постерной сессии 30-го ежегодного конгресса Всемирного общества мышц
«Новые и обновлённые клинические результаты 28-дневного клинического исследования Satellos у взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна подтверждают потенциал SAT-3247 как безопасного и клинически значимого метода лечения», — заявил Фрэнк Глисон, соучредитель и генеральный директор Satellos. «Мы с энтузиазмом и уверенностью переходим к следующему этапу клинических исследований, цель которых — продемонстрировать преобразующий потенциал SAT-3247 для сообщества пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна».
Представленные на встрече данные демонстрируют безопасность и хорошую переносимость препарата SAT-3247 в ходе исследования фазы 1a/b с желательным фармакокинетическим (ФК) профилем. В презентации также были представлены новые анализы исследовательских показателей раннего эффекта препарата.
Увеличение силы хвата
У лиц, получавших лечение SAT-3247 в течение 28 дней, наблюдалось гораздо большее увеличение силы захвата, чем наблюдалось при естественном течении мышечной дистрофии Дюшенна в этой возрастной группе. В частности, наблюдалось среднее улучшение максимальной силы захвата на 118,6% в доминирующей руке и среднее улучшение на 97,9% в неведущей руке, что соответствует примерному удвоению силы захвата с ~2 кг до ~4 кг. Эти улучшения не соответствуют опубликованным данным естественного течения заболевания1 и коррелируют с более высокими концентрациями препарата на 15-й день и более высоким исходным уровнем креатинина (суррогатным показателем увеличения мышечной массы), что, по нашему мнению, указывает на то, что наш препарат оказывает желаемое воздействие на мышцы.
Кроме того, у участников наблюдалось среднее улучшение прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких на 5,8%; такое увеличение также не соответствует естественному течению заболевания, поскольку ежегодное снижение составляет около 5% у взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна. Все остальные показатели оставались стабильными в течение периода исследования. Ни в одном из исследований не наблюдалось побочных эффектов препарата средней степени тяжести или выше, а также не наблюдалось токсических эффектов, ограничивающих дозу.
Независимо от конкретной мутации экзона
«Научные соучредители Satellos первыми осознали, что при мышечной дистрофии Дюшенна врождённый процесс регенерации мышц в организме серьёзно нарушен. Они разработали SAT-3247 с целью перезапустить этот нарушенный процесс регенерации, чтобы организм снова мог восстанавливать и наращивать мышцы», — сказал доктор медицинских наук Уайлдон Фарвелл, главный врач Satellos. «Эти первые признаки эффективности у взрослых с более запущенным заболеванием невероятно обнадёживают и поддерживают расширение нашей клинической программы на более широкое сообщество пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. SAT-3247 разработан как удобная пероральная терапия с потенциалом улучшения результатов независимо от конкретной мутации дистрофина у конкретного человека».
Планы будущих клинических испытаний
Пятеро взрослых пациентов в возрасте 20–27 лет, участвовавших в исследовании фазы 1b, приглашаются к участию в 11-месячном открытом исследовании с последующим наблюдением за препаратом SAT-3247. В исследование также будут включены мужчины с МДД в возрасте 16–25 лет. Первичными конечными точками данного исследования являются оценка долгосрочной безопасности и переносимости, а также влияние SAT-3247 на долю жира в двуглавой мышце плеча. Вторичными конечными точками являются влияние SAT-3247 на долю жира, а также на силу и функцию мышц. После завершения участниками 3-месячного визита последующего наблюдения компания предоставит предварительные промежуточные результаты.
Основываясь на предварительных данных о безопасности и эффективности, полученных в ходе исследования фазы 1a/b, компания Satellos также планирует провести рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое глобальное исследование фазы 2 для подтверждения концепции препарата SAT-3247 у детей с МДД, способных ходить. Первичные конечные точки будут оценивать безопасность и переносимость препарата SAT-3247, а также его влияние на мышечную силу. Вторичные конечные точки будут оценивать влияние препарата SAT-3247 на качество мышц, их функцию и регенерацию. Недавно компания подала заявки в регулирующие органы США и других стран для продвижения данного исследования.
