Satellos Bioscience, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunda bulunduğunu ve Birleşik Krallık, Avrupa, Sırbistan ve Avustralya'da paralel düzenleyici başvurularda bulunarak, Duchenne kas distrofisi (Duchenne veya DMD) olan ayakta tedavi gören çocuklarda SAT-3247'nin Faz 2 klinik çalışmasını başlattığını duyurdu.
Planlanan 2. Faz denemesine, FDA onayının ardından ABD'de Duchenne'li çocuklar ve ülke sağlık otoritelerinin onaylarının ardından küresel olarak dahil edilecek. Üç aylık randomize, plasebo kontrollü çalışma, güvenlik ve toleransın yanı sıra güç, işlev, biyobelirteçler ve kas sağlığının temel ölçümlerini değerlendirecektir. Bu çalışma için dokuz aylık açık etiketli bir uzatma da planlanmaktadır.
Öne Çıkan Konular
- ABD, İngiltere, Avrupa, Sırbistan ve Avustralya'da düzenleyici başvurular yapıldı
- Yürüyebilen çocuklarda güvenliği, farmakokinetiği, dozu, kas biyopsilerini ve fonksiyon ölçümlerini değerlendirmek için üç aylık randomize plasebo kontrollü çalışma
- Çalışmaya ilk hastanın 2025 yılı sonuna kadar dahil edilmesi bekleniyor
- Avustralya'da Faz 1b çalışmasından yetişkin hastalarla uzun vadeli uzatma çalışması onaylandı; ek yetişkin hastaların da dahil edilmesi planlanıyor
Satellos Kurucu Ortağı ve CEO'su Frank Gleeson, "ABD ve dünya genelinde Faz 2 klinik deneme başvurularımızı sunmak, Satellos'un Duchenne'i yeni bir şekilde tedavi etme potansiyelini ilerletmesinde önemli bir dönüm noktasıdır," dedi. "Mevcut tedaviler, Duchenne'deki temel sorunu, yani vücudun bozulmuş kas onarım sürecini ele almıyor. SAT-3247 ile amacımız, kasları onarma, fonksiyonel sonuçları iyileştirme ve hayatları gerçekten değiştirme potansiyeline sahip bu rejeneratif döngüyü yeniden başlatmak."
SAT-3247'nin Klinik Denemeleri
SAT-3247, Duchenne'de bozulan bir süreç olan kasların yenilenme yeteneğini vücudun yeniden canlandırması için tasarlanmış, oral, küçük moleküllü bir tedavidir. Duchenne'li beş yetişkinde yakın zamanda tamamlanan bir Faz 1b çalışmasında, SAT-3247 güvenli ve iyi tolere edilmiş ve Duchenne'li yetişkinlerde SAT-3247'nin farmakokinetiği sağlıklı gönüllülerinkiyle örtüşmüştür. Daha da önemlisi, etkililik araştırılmış ve 28 gün boyunca kavrama gücünde yaklaşık iki katına çıkma ve kuvvet vital kapasitesinde (akciğer fonksiyonu) 5% iyileşme gözlenmiştir. Satellos, Faz 1b çalışmasına katılan bireyler arasında uzun vadeli güvenlik ve etkinliği değerlendirmek üzere Avustralya'da 11 aylık bir uzatma çalışması başlatmıştır. Bu çalışmanın daha da genişletilmesi planlanmaktadır. Devamını oku: Satellos SAT-3247 Yaklaşımı
Lütfen bunu çabuk yapın.
Lütfen bunu yapın. Bu, izlenebilecek bir şey değil.
Avrupa'da ikinci aşama nerede? Avusturya'da var mı? Duchenne hastası bir çocuk Satellos programının ikinci aşamasına nasıl kabul edilebilir?