Satellos envia IND para FDA para ensaio clínico de fase 2 SAT-3247 em distrofia muscular de Duchenne

A Satellos Bioscience anunciou o envio de um pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) à Food and Drug Administration dos EUA (FDA), juntamente com registros regulatórios paralelos no Reino Unido, Europa, Sérvia e Austrália, para iniciar um ensaio clínico de Fase 2 do SAT-3247 em crianças ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne ou DMD).

O estudo de Fase 2 planejado inscreverá crianças com Duchenne nos EUA, após a aprovação do FDA, e globalmente, após as aprovações das autoridades de saúde do país. O estudo randomizado e controlado por placebo, com duração de três meses, avaliará a segurança e a tolerabilidade, bem como medidas-chave de força, função, biomarcadores e saúde muscular. Uma extensão aberta de nove meses para este estudo também está sendo planejada.

Tópicos em destaque

• Submissões regulatórias protocoladas nos EUA, Reino Unido, Europa, Sérvia e Austrália
• Estudo randomizado controlado por placebo de três meses para avaliar segurança, farmacocinética, dose, biópsias musculares e medidas de função em crianças ambulatoriais
• O primeiro paciente deverá ser incluído no estudo até o final de 2025
• Estudo de extensão de longo prazo aprovado na Austrália com pacientes adultos do ensaio de Fase 1b; pacientes adultos adicionais também estão planejados

“A submissão de nossos ensaios clínicos de Fase 2 nos EUA e no mundo representa um marco importante para o Satellos no avanço do potencial do SAT-3247 para tratar a Duchenne de uma forma inovadora”, disse Frank Gleeson, cofundador e CEO do Satellos. “As terapias atuais não abordam o desafio fundamental da Duchenne que identificamos — o processo de reparação muscular prejudicado do corpo. Com o SAT-3247, nosso objetivo é reiniciar esse ciclo regenerativo com o potencial de restaurar músculos, melhorar os resultados funcionais e realmente mudar vidas.”

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Ensaios clínicos de SAT-3247

SAT-3247 é uma terapia oral de pequenas moléculas projetada para restaurar a capacidade do corpo de regenerar músculos, um processo que é prejudicado na Duchenne. Em um estudo de Fase 1b recentemente concluído em cinco adultos com Duchenne, o SAT-3247 foi seguro e bem tolerado, e a farmacocinética do SAT-3247 em adultos com Duchenne refletiu a de voluntários saudáveis. Importante ressaltar que a eficácia foi explorada, e uma duplicação aproximada da força de preensão palmar foi observada ao longo de 28 dias, juntamente com uma melhora de 5% na capacidade vital de força (função pulmonar). O Satellos iniciou um estudo de extensão de 11 meses na Austrália para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo entre os indivíduos que participaram do estudo de Fase 1b. Outras expansões deste estudo estão planejadas. Ler mais: Abordagem Satellos SAT-3247

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