Satellos 向 FDA 提交 IND，用于杜氏肌营养不良症的 2 期 SAT-3247 临床试验

Satellos Bioscience 宣布向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交新药临床试验 (IND) 申请 (FDA)，同时在英国、欧洲、塞尔维亚和澳大利亚提交平行监管文件，以启动 SAT-3247 对患有杜氏肌营养不良症 (Duchenne 或 DMD) 的门诊儿童的 2 期临床试验。

计划中的第 2 阶段试验将在美国招募杜氏肌营养不良症儿童（FDA 获得批准后），并在全球范围内招募（获得国家卫生部门批准后）。 这项为期三个月的随机安慰剂对照研究将评估安全性和耐受性，以及力量、功能、生物标志物和肌肉健康等关键指标。此外，该研究还计划进行为期九个月的开放标签扩展研究。

特色主题

• 在美国、英国、欧洲、塞尔维亚和澳大利亚提交的监管申请
• 为期三个月的随机安慰剂对照研究，评估安全性、药代动力学、剂量、肌肉活检和门诊儿童的功能测量
• 预计 2025 年底将有第一位患者入组研究
• 澳大利亚批准了一项针对 1b 期试验成年患者的长期延长研究；还计划增加其他成年患者

Satellos联合创始人兼首席执行官弗兰克·格里森表示：“在美国和全球范围内提交2期临床试验申请，标志着Satellos在以创新方式推进SAT-3247治疗杜氏肌营养不良症潜力方面取得了重要里程碑。目前的疗法并未解决我们已经确定的杜氏肌营养不良症的根本挑战——人体受损的肌肉修复过程。借助SAT-3247，我们的目标是重新启动再生周期，并有望恢复肌肉、改善功能结果并真正改变生活。”

- 跟着我们 -

SAT-3247临床试验

SAT-3247 是一种口服小分子疗法，旨在恢复人体再生肌肉的能力，而杜氏肌营养不良症患者的肌肉再生过程受到损害。 在最近完成的一项针对五名杜氏肌营养不良症成年患者的1b期研究中，SAT-3247安全性高且耐受性良好，其在杜氏肌营养不良症成年患者中的药代动力学与健康志愿者相似。重要的是，该研究探索了疗效，并在28天内观察到握力约翻倍，同时肺活量（肺功能）改善了5%。Satellos已在澳大利亚启动一项为期11个月的扩展研究，以评估其在参与1b期试验的个体中的长期安全性和有效性。该试验的进一步扩展正在计划中。 阅读更多: Satellos SAT-3247 方法

- 跟着我们 -