Компания Satellos Bioscience объявила о подаче заявки на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) в Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA), а также о параллельной подаче регулирующих документов в Соединенном Королевстве, Европе, Сербии и Австралии с целью инициировать вторую фазу клинического исследования препарата SAT-3247 среди детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных ходить.
В запланированном исследовании фазы 2 примут участие дети с мышечной дистрофией Дюшенна в США после одобрения FDA, а также во всем мире после одобрения органами здравоохранения стран. В трёхмесячном рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании будут оцениваться безопасность и переносимость препарата, а также ключевые показатели силы, функциональности, биомаркеров и здоровья мышц. Также планируется девятимесячное открытое продление этого исследования.
Избранные темы
- Нормативные документы поданы в США, Великобритании, Европе, Сербии и Австралии.
- Трехмесячное рандомизированное плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, фармакокинетики, дозы, мышечных биопсий и показателей функции у детей, способных ходить
- Ожидается, что первый пациент будет включен в исследование к концу 2025 года.
- В Австралии одобрено долгосрочное расширенное исследование с участием взрослых пациентов из исследования фазы 1b; также запланировано участие дополнительных взрослых пациентов.
«Подача заявок на участие во второй фазе клинических испытаний в США и по всему миру знаменует собой важную веху для Satellos в развитии потенциала SAT-3247 в лечении мышечной дистрофии Дюшенна новым способом», — заявил соучредитель и генеральный директор Satellos Фрэнк Глисон. «Современные методы лечения не решают фундаментальную проблему мышечной дистрофии Дюшенна, которую мы выявили — нарушение процесса восстановления мышц в организме. С помощью SAT-3247 наша цель — перезапустить этот регенеративный цикл, способный восстановить мышцы, улучшить функциональные результаты и действительно изменить жизнь».
Клинические испытания SAT-3247
SAT-3247 — это пероральный препарат на основе малых молекул, предназначенный для восстановления способности организма к регенерации мышц — процесса, который нарушается при болезни Дюшенна. В недавно завершённом исследовании фазы 1b с участием пяти взрослых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна препарат SAT-3247 продемонстрировал безопасность и хорошую переносимость, а фармакокинетика препарата у взрослых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна полностью соответствовала таковой у здоровых добровольцев. Важно отметить, что была изучена эффективность препарата: в течение 28 дней наблюдалось примерно двукратное увеличение силы сжатия кисти, а также улучшение жизненной ёмкости лёгких (функции лёгких). В Австралии началось 11-месячное расширенное исследование препарата Satellos для оценки долгосрочной безопасности и эффективности препарата у участников исследования фазы 1b. Планируется дальнейшее расширение этого исследования. Читать далее: Satellos SAT-3247 Подход
Пожалуйста, сделайте это быстро.
Веруем в успех лечения. Надам se šansi za izlečenje.
Где в Европе проходит вторая фаза? Есть ли она в Австрии? Как ребёнок с мышечной дистрофией Дюшенна может быть принят на вторую фазу программы Satellos?