أعلنت شركة Satellos Bioscience عن تقديم طلب للحصول على دواء جديد قيد التحقيق (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، إلى جانب تقديم طلبات تنظيمية موازية في المملكة المتحدة وأوروبا وصربيا وأستراليا، لبدء تجربة سريرية للمرحلة الثانية من SAT-3247 في الأطفال القادرين على المشي والذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (دوشين أو DMD).
وستشمل التجربة المخطط لها للمرحلة الثانية الأطفال المصابين بمرض دوشين في الولايات المتحدة، بعد موافقة FDA، وعلى مستوى العالم، بعد موافقات السلطات الصحية في البلاد. ستُقيّم هذه الدراسة العشوائية، التي ستستمر ثلاثة أشهر، والمُراقبة باستخدام دواء وهمي، السلامة والتحمل، بالإضافة إلى مقاييس رئيسية للقوة والوظيفة والمؤشرات الحيوية وصحة العضلات. كما يُخطط لتمديد هذه الدراسة لمدة تسعة أشهر.
المواضيع المميزة
- الطلبات التنظيمية المقدمة في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة وأوروبا وصربيا وأستراليا
- دراسة عشوائية لمدة ثلاثة أشهر خاضعة للتحكم الوهمي لتقييم السلامة، والحركية الدوائية، والجرعة، وخزعات العضلات، ومقاييس الوظيفة لدى الأطفال القادرين على المشي
- من المتوقع أن يتم تسجيل أول مريض في الدراسة بحلول نهاية عام 2025
- تمت الموافقة على دراسة تمديد طويلة الأمد في أستراليا مع مرضى بالغين من تجربة المرحلة 1ب؛ كما تم التخطيط لمرضى بالغين إضافيين
قال فرانك جليسون، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Satellos: "يُمثل تقديم طلبات المرحلة الثانية من التجارب السريرية في الولايات المتحدة وحول العالم إنجازًا هامًا لشركة Satellos في تعزيز إمكاناتها لعلاج دوشين بطريقة مبتكرة". وأضاف: "لا تُعالج العلاجات الحالية التحدي الأساسي في دوشين، والذي حددناه سابقًا، وهو ضعف عملية إصلاح العضلات في الجسم. مع SAT-3247، نهدف إلى إعادة تنشيط دورة التجديد هذه مع إمكانية استعادة العضلات، وتحسين النتائج الوظيفية، وتغيير حياة الناس بشكل جذري".
التجارب السريرية لـ SAT-3247
SAT-3247 هو علاج جزيئي صغير يؤخذ عن طريق الفم مصمم لاستعادة قدرة الجسم على تجديد العضلات، وهي العملية التي تتأثر بمرض دوشين. في دراسة أُجريت مؤخرًا من المرحلة 1ب على خمسة بالغين مصابين بمرض دوشين، كان دواء SAT-3247 آمنًا وجيد التحمل، وعكست حركيته الدوائية لدى البالغين المصابين بمرض دوشين حركته لدى المتطوعين الأصحاء. والأهم من ذلك، تم استكشاف فعاليته، ولوحظت زيادة تقريبية في قوة القبضة على مدار 28 يومًا، إلى جانب تحسن في السعة الحيوية للقوة (وظيفة الرئة) لدى 5%. وقد بدأت Satellos دراسة تمديد لمدة 11 شهرًا في أستراليا لتقييم السلامة والفعالية على المدى الطويل لدى الأفراد الذين شاركوا في تجربة المرحلة 1ب. ومن المخطط توسيع هذه التجربة بشكل أكبر. اقرأ المزيد: Satellos SAT-3247 النهج
من فضلك قم بهذا بسرعة.
Verujem u uspeh leka. نحن نقدر أن نتعلم.
أين تقع المرحلة الثانية في أوروبا؟ هل توجد في النمسا؟ كيف يُمكن قبول طفل مصاب بمرض دوشين في المرحلة الثانية من برنامج Satellos؟