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Comunicados de imprensa

A proteína Satellos recebe a designação de via rápida (Fast Track) para a proteína SAT-3247 no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.

Comunicados de imprensa

A REGENXBIO conclui o estudo confirmatório do RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne.

A terapia gênica Medera para cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne ganha impulso com a designação de via rápida para FDA.

Terapias aprovadas

Tratamentos aprovados para a distrofia muscular de Duchenne

Comunicados de imprensa

A variante Solid Biosciences alinha-se com a FDA no desenho do ensaio clínico de fase 3 SGT-003 para terapia gênica da distrofia muscular de Duchenne.

Comunicados de imprensa

A proteína Satellos recebe aprovação internacional, assim como a FDA, para iniciar os testes pediátricos de Fase 2 da SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne.

Por que o FDA aprova terapias para DMD que falham em ensaios clínicos?

Pedido de Licença Biológica (BLA): Um Guia Completo para o Processo de Aprovação do FDA

Comunicados de imprensa

Avidity Biosciences anuncia reunião pré-BLA positiva com US FDA para del-zota em DMD44 com uma submissão planejada para o primeiro trimestre de 2026

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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD

Pode Ekinci - 21 de agosto de 2026

Leitura obrigatória

Diretrizes de cuidados

Dispositivos de assistência baseados na idade para distrofia muscular de Duchenne: Guia completo por estágio

Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44: um novo estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne.

Comunicados de imprensa

A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.

Sobre nós

Juntos, continuaremos lutando por melhores tratamentos e acesso para todas as pessoas com distrofia muscular de Duchenne.

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