Satellos Bioscience ने घोषणा की कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन, या डीएमडी) से पीड़ित वयस्क पुरुषों में SAT-3247 के ओपन-लेबल, दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन (एलटी-001) में पहले रोगी को खुराक दी गई है।. SAT-3247 एक नवीन मौखिक लघु अणु चिकित्सीय दवा है, जिसे ड्यूशेन से पीड़ित लोगों में नष्ट हो चुकी मांसपेशियों की मरम्मत और पुनर्जनन के लिए डिजाइन किया गया है।.
< SAT-3247 क्या है? >>
यह अध्ययन ड्यूशेन रोग से पीड़ित उन प्रतिभागियों में दीर्घकालिक सुरक्षा, एमआरआई द्वारा मांसपेशियों की संरचना में परिवर्तन और कार्यात्मक परिणामों का मूल्यांकन करेगा, जिन्होंने पहले चरण 1बी 28-दिवसीय अध्ययन का भाग डी पूरा कर लिया था। इस डिज़ाइन के तहत उपचार के दौरान हर तीन महीने में रोगी का मूल्यांकन और रिपोर्टिंग की जा सकेगी। कंपनी ऑस्ट्रेलिया में 10 नए प्रतिभागियों को शामिल करने के लिए प्रोटोकॉल का विस्तार करने पर काम कर रही है और अमेरिका में भी अध्ययन शुरू करने की योजना बना रही है - दोनों ही नियामक और नैदानिक स्थल अनुमोदन के अधीन हैं।.
“Satellos के सह-संस्थापक और सीईओ फ्रैंक ग्लीसन ने कहा, "एलटी-001 में पहले रोगी को खुराक देना एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है क्योंकि हम ड्यूचेन से पीड़ित लोगों के लिए SAT-3247 की दीर्घकालिक क्षमता को अनलॉक करने के लिए काम कर रहे हैं।". “"यदि हम पाते हैं कि प्रारंभिक चरण 1बी वयस्क अध्ययन में देखे गए लाभ हमारे दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन में मजबूत और बरकरार रहे हैं, तो हम एक ऐसी चिकित्सा की संभावना के एक कदम और करीब होंगे जो ड्यूचेन के प्रभावों को उलट सकती है - जिससे इस विनाशकारी बीमारी से पीड़ित रोगियों और परिवारों के लिए एक वास्तविक और स्थायी अंतर पैदा हो सकता है।"”
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यह परीक्षण ऑस्ट्रेलिया के मेलबर्न स्थित सेंट विंसेंट अस्पताल में क्लिनिकल न्यूरोलॉजिस्ट और न्यूरोफिज़ियोलॉजिस्ट गायत्री जैन, डॉ. के सहयोग से चल रहा है। डॉ. जैन ने कहा, "एलटी-001 में नामांकित पहले मरीज़ को देखना ड्यूशेन समुदाय के लिए एक आशा की किरण है।" उन्होंने आगे कहा, "हम SAT-3247 की दीर्घकालिक सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए उत्सुक हैं, साथ ही यह भी कि SAT-3247 समय के साथ कार्यात्मक सुधारों को कैसे बनाए रख सकता है और मांसपेशियों की संरचना को कैसे सकारात्मक रूप से प्रभावित कर सकता है, जिससे मरीजों के दैनिक जीवन को बेहतर बनाने की इसकी क्षमता के बारे में बहुमूल्य जानकारी मिलती है।"“
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