Satellos Bioscience, anunció que el primer paciente ha recibido dosis en el estudio de seguimiento abierto a largo plazo (LT-001) de SAT-3247 en hombres adultos con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne o DMD). SAT-3247 es un nuevo candidato terapéutico de molécula pequeña oral diseñado para reparar y regenerar el músculo perdido en personas que viven con Duchenne.
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El estudio evaluará la seguridad a largo plazo, los cambios en la composición muscular mediante resonancia magnética y los resultados funcionales en participantes con Duchenne que completaron previamente la Parte D del estudio de Fase 1b de 28 días. El diseño permite la evaluación y la generación de informes de los pacientes cada tres meses durante el tratamiento. La compañía está trabajando para ampliar el protocolo e incluir hasta 10 nuevos participantes en Australia y planea iniciar el estudio en EE. UU., ambos sujetos a la aprobación regulatoria y del centro clínico.
“Dosificar al primer paciente con LT-001 marca un hito importante a medida que trabajamos para liberar el potencial a largo plazo de SAT-3247 para las personas que viven con Duchenne”, afirmó el cofundador y director ejecutivo de Satellos, Frank Gleeson. “Si descubrimos que los beneficios observados en el estudio inicial de fase 1b en adultos se fortalecen y se mantienen en nuestro seguimiento a largo plazo, estaremos un paso más cerca de la posibilidad de una terapia que pueda revertir los efectos de la distrofia muscular de Duchenne, marcando así una diferencia real y duradera para los pacientes y las familias que viven con esta devastadora enfermedad”.”
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El ensayo clínico se está llevando a cabo en el Hospital St. Vincent de Melbourne, Australia, en colaboración con la Dra. Gayatri Jain, neuróloga clínica y neurofisióloga. "Ver al primer paciente inscrito en el LT-001 es un momento de esperanza para la comunidad con Duchenne", declaró la Dra. Jain. "Esperamos evaluar la seguridad a largo plazo de SAT-3247, así como su capacidad para mantener mejoras funcionales y afectar positivamente la composición muscular con el tiempo, lo que aportará información valiosa sobre su potencial para mejorar la vida diaria de los pacientes".“
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