Satellos Bioscience gab bekannt, dass der erste Patient im Rahmen der offenen Langzeit-Nachbeobachtungsstudie (LT-001) mit SAT-3247 bei erwachsenen Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne oder DMD) dosiert wurde. SAT-3247 ist ein neuartiger oraler Therapeutikakandidat mit kleinen Molekülen, der zur Reparatur und Regeneration von Muskelmasse entwickelt wurde, die bei Menschen mit Duchenne verloren gegangen ist.
< Was ist SAT-3247 >>
Die Studie untersucht die langfristige Sicherheit, Veränderungen der Muskelzusammensetzung mittels MRT und funktionelle Ergebnisse bei Teilnehmern mit Duchenne, die zuvor Teil D der 28-tägigen Phase-1b-Studie abgeschlossen haben. Das Studiendesign ermöglicht eine dreimonatige Patientenbeurteilung und -berichterstattung während der Behandlung. Das Unternehmen arbeitet daran, das Protokoll auf bis zu zehn neue Teilnehmer in Australien auszuweiten und plant, die Studie in den USA zu eröffnen – vorbehaltlich der behördlichen und klinischen Genehmigungen.
“Die Verabreichung der LT-001-Dosis an den ersten Patienten stellt einen wichtigen Meilenstein in unserer Arbeit dar, das langfristige Potenzial von SAT-3247 für Menschen mit Duchenne zu erschließen”, sagte Frank Gleeson, Mitbegründer und CEO von Satellos. “Wenn wir feststellen, dass die in der ersten Phase-1b-Studie mit Erwachsenen beobachteten Vorteile in unserer Langzeitnachbeobachtung verstärkt und aufrechterhalten werden, sind wir der Möglichkeit einer Therapie, die die Auswirkungen von Duchenne umkehren kann, einen weiteren Schritt näher gekommen – und damit einen echten und dauerhaften Unterschied für Patienten und Familien, die mit dieser verheerenden Krankheit leben, bewirken.”
Mehr erfahren: Satellos bereitet den Start der klinischen Phase-2-Studie mit SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie vor
Die Studie wird derzeit am St. Vincent's Hospital in Melbourne, Australien, in Zusammenarbeit mit der klinischen Neurologin und Neurophysiologin Dr. Gayatri Jain durchgeführt. “Die Aufnahme des ersten Patienten in die Studie LT-001 ist ein hoffnungsvoller Moment für die Duchenne-Gemeinschaft”, sagte Dr. Jain. “Wir freuen uns darauf, die langfristige Sicherheit von SAT-3247 zu untersuchen und zu untersuchen, wie SAT-3247 funktionelle Verbesserungen aufrechterhalten und die Muskelzusammensetzung im Laufe der Zeit positiv beeinflussen kann. Dies wird wertvolle Erkenntnisse über sein Potenzial zur Verbesserung des Alltags der Patienten liefern.’
Mehr lesen: Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)
