Satellos Bioscience объявила о том, что первый пациент получил дозу SAT-3247 в ходе открытого долгосрочного исследования (LT-001) среди взрослых мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). SAT-3247 — это новый пероральный терапевтический препарат на основе малых молекул, предназначенный для восстановления и регенерации мышц, утраченных у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
< Что такое SAT-3247 >>
В исследовании будут оцениваться долгосрочная безопасность, изменения мышечной массы по данным МРТ и функциональные результаты у участников с мышечной дистрофией Дюшенна, ранее завершивших Часть D 28-дневного исследования фазы 1b. Дизайн исследования позволяет проводить оценку состояния пациентов и предоставлять отчёты каждые три месяца в ходе лечения. Компания работает над расширением протокола, включив до 10 новых участников в Австралии, и планирует начать исследование в США при условии получения разрешений от регулирующих органов и клинических центров.
“Введение препарата первому пациенту в рамках LT-001 знаменует собой важную веху в нашей работе по раскрытию долгосрочного потенциала SAT-3247 для людей, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна”, — сказал соучредитель и генеральный директор Satellos Фрэнк Глисон. “Если мы обнаружим, что преимущества, наблюдаемые в ходе первоначального исследования фазы 1b у взрослых, укрепятся и сохранятся в ходе долгосрочного наблюдения, мы станем еще на один шаг ближе к возможности создания терапии, способной обратить вспять последствия мышечной дистрофии Дюшенна, тем самым внеся реальные и долгосрочные изменения для пациентов и их семей, живущих с этим разрушительным заболеванием”.”
Узнать больше: Satellos готовится к запуску 2-й фазы клинического исследования SAT-3247 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Испытание проводится в больнице Святого Винсента в Мельбурне, Австралия, совместно с клиническим неврологом и нейрофизиологом Гаятри Джейн, доктором медицины. “Встреча первого пациента, зачисленного в исследование LT-001, — это обнадеживающий момент для сообщества пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна”, — сказала доктор Джейн. “Мы с нетерпением ждем возможности оценить долгосрочную безопасность SAT-3247, а также то, как SAT-3247 может поддерживать функциональные улучшения и положительно влиять на состав мышц с течением времени, предоставляя ценную информацию о его потенциале для улучшения повседневной жизни пациентов’.”
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
