Satellos Bioscience a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'étude de suivi à long terme en ouvert (LT-001) de SAT-3247 chez des hommes adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne ou DMD). SAT-3247 est un nouveau candidat thérapeutique à base de petites molécules orales conçu pour réparer et régénérer les muscles perdus chez les personnes atteintes de la maladie de Duchenne.
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L'étude évaluera la sécurité à long terme, l'évolution de la composition musculaire par IRM et les résultats fonctionnels chez les participants atteints de la maladie de Duchenne ayant déjà terminé la partie D de l'étude de phase 1b de 28 jours. Le protocole prévoit des évaluations et des rapports trimestriels des patients pendant le traitement. L'entreprise travaille à l'extension du protocole pour inclure jusqu'à 10 nouveaux participants en Australie et prévoit de lancer l'étude aux États-Unis, sous réserve de l'approbation des autorités réglementaires et des sites cliniques.
“ Le dosage du premier patient dans le LT-001 marque une étape importante alors que nous travaillons à libérer le potentiel à long terme du SAT-3247 pour les personnes atteintes de la maladie de Duchenne ”, a déclaré Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. “ Si nous constatons que les bénéfices observés lors de l'étude initiale de phase 1b menée chez l'adulte se renforcent et se maintiennent lors de notre suivi à long terme, nous nous rapprocherons de la possibilité d'une thérapie capable d'inverser les effets de la maladie de Duchenne, et ainsi d'apporter une réelle différence durable pour les patients et leurs familles vivant avec cette maladie dévastatrice. ”
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L'essai est actuellement mené à l'hôpital St Vincent de Melbourne, en Australie, en collaboration avec le Dr Gayatri Jain, neurologue clinicienne et neurophysiologiste. “ L'inclusion du premier patient dans l'essai LT-001 est un moment d'espoir pour la communauté de la maladie de Duchenne ”, a déclaré le Dr Jain. “ Nous sommes impatients d'évaluer la sécurité à long terme du SAT-3247, ainsi que son potentiel à maintenir les améliorations fonctionnelles et à influencer positivement la composition musculaire au fil du temps, ce qui nous apportera de précieuses informations sur son potentiel à améliorer la vie quotidienne des patients. ’
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