Satellos Bioscience anunciou que o primeiro paciente recebeu a dose do estudo aberto de acompanhamento de longo prazo (LT-001) de SAT-3247 em homens adultos com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne ou DMD). SAT-3247 é um novo candidato terapêutico de molécula pequena oral projetado para reparar e regenerar músculos perdidos em pessoas que vivem com Duchenne.
< O que é SAT-3247 >>
O estudo avaliará a segurança a longo prazo, as alterações na composição muscular por ressonância magnética e os resultados funcionais em participantes com Duchenne que concluíram anteriormente a Parte D do estudo de Fase 1b, com duração de 28 dias. O desenho permite avaliações e relatórios dos pacientes a cada três meses durante o tratamento. A empresa está trabalhando para expandir o protocolo para incluir até 10 novos participantes na Austrália e planeja iniciar o estudo nos EUA — ambos sujeitos às aprovações regulatórias e clínicas.
“Administrar o primeiro paciente com LT-001 representa um marco importante enquanto trabalhamos para liberar o potencial de longo prazo do SAT-3247 para pessoas que vivem com Duchenne”, disse o cofundador e CEO do Satellos, Frank Gleeson. “Se descobrirmos que os benefícios observados no estudo inicial de Fase 1b em adultos são fortalecidos e mantidos em nosso acompanhamento de longo prazo, estaremos mais perto da possibilidade de uma terapia que pode reverter os efeitos da Duchenne — fazendo assim uma diferença real e duradoura para pacientes e famílias que vivem com esta doença devastadora.”
O estudo está em andamento no Hospital St. Vincent, em Melbourne, Austrália, em colaboração com a neurologista clínica e neurofisiologista Gayatri Jain, MD. "Ver o primeiro paciente inscrito no LT-001 é um momento de esperança para a comunidade de Duchenne", disse a Dra. Jain. "Estamos ansiosos para avaliar a segurança a longo prazo do SAT-3247, bem como como o SAT-3247 pode sustentar melhorias funcionais e afetar positivamente a composição muscular ao longo do tempo, fornecendo insights valiosos sobre seu potencial para melhorar a vida diária dos pacientes."“
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