De acordo com o protocolo Ractigen Therapeutics, este estudo é um estudo aberto, de braço único e de escalonamento de dose, projetado para avaliar a segurança, a tolerância, a farmacocinética (FC), a farmacodinâmica (FD) e a eficácia preliminar do RAG-18 em pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O estudo recrutará aproximadamente 12 participantes, divididos em quatro grupos, para avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses intravenosas crescentes. Os objetivos secundários incluem a caracterização do perfil farmacocinético (FC)/farmacodinâmico (FD) e a avaliação da eficácia exploratória por meio de alterações em biomarcadores musculares, composição muscular, função cardíaca/pulmonar e desempenho motor. A decisão de aumentar a dose para o próximo nível será baseada em uma avaliação abrangente de segurança do grupo anterior. Ler mais: Ractigen Therapeutics administra a primeira dose em um paciente no estudo IIT de RAG-18, uma terapia saRNA com potencial para revolucionar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
Índice
O que é RAG-18 saRNA?
RAG-18 é um candidato a saRNA inédito, projetado para atingir e ativar especificamente a expressão do gene UTRN em células musculares por meio do mecanismo de RNAa. A proteína utrofina, codificada pelo gene UTRN, é estrutural e funcionalmente semelhante à distrofina, e sua regulação positiva poderia potencialmente servir como um substituto funcional para a distrofina ausente nas células musculares da DMD, proporcionando tratamento para todos os pacientes com DMD, independentemente da localização específica da mutação.
RAG-18 saRNA Fase Inicial 1 – NCT07282652
Estudo iniciado por investigadores para avaliar a segurança/tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar do RAG-18 em pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne.
Início do estudo (estimado): 2025-12
Conclusão primária (estimada): 2026-11
Conclusão do estudo (estimada): 2026-11
Número de participantes (estimado): 12
Tipo de estudo: Intervencionista
Localização: China
Idades elegíveis para estudo: 4 a 15 anos (Criança)
Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07282652 –
Como participar do ensaio clínico de RAG-18 saRNA
Para participar do ensaio clínico de Fase 1 inicial do RAG-18 saRNA, utilize as informações de contato abaixo. Saber mais: Como participar de ensaios clínicos para Duchenne (DMD)?
Nome: Yi Dai
Número de telefone: +86 138 111 77 531
E-mail: [email protected]
Ler mais: Ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)
