La société chinoise Ractigen Therapeutics lance des essais cliniques pour étudier l'innocuité et la tolérance du RAG-18 chez les patients atteints de DMD.

Selon Ractigen Therapeutics, cette étude est une étude ouverte, à un seul bras, à augmentation de dose conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'efficacité préliminaire du RAG-18 chez les patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

L'étude inclura environ 12 sujets répartis en quatre cohortes afin d'évaluer la sécurité et la tolérance de doses intraveineuses croissantes. Les objectifs secondaires comprennent la caractérisation du profil pharmacocinétique (PK)/pharmacodynamique (PD) et l'évaluation exploratoire de l'efficacité par l'analyse des variations des biomarqueurs musculaires, de la composition musculaire, des fonctions cardiopulmonaire et motrice. La décision de passer à la dose supérieure sera fondée sur une évaluation complète de la sécurité réalisée auprès de la cohorte précédente. En savoir plus: Ractigen Therapeutics administre la première dose à un patient dans le cadre d'une étude de l'IIT sur RAG-18, une thérapie saRNA potentiellement révolutionnaire pour la dystrophie musculaire de Duchenne.

Qu'est-ce que le saRNA RAG-18 ?

RAG-18 est un candidat saRNA unique en son genre, conçu pour cibler et activer spécifiquement l'expression du gène UTRN dans les cellules musculaires via le mécanisme RNAa. La protéine utrophine codée par le gène UTRN est structurellement et fonctionnellement similaire à la dystrophine, et sa régulation positive pourrait potentiellement servir de remplacement fonctionnel à la dystrophine manquante dans les cellules musculaires DMD, offrant un traitement à tous les patients atteints de DMD, quel que soit l'emplacement spécifique de la mutation.

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RAG-18 saRNA Phase précoce 1 – NCT07282652

Étude initiée par un investigateur pour évaluer la sécurité/tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité préliminaire du RAG-18 chez les patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Début de l'étude (estimé): 2025-12

Achèvement du primaire (estimé): 2026-11

Achèvement de l'étude (estimé): 2026-11

Nombre de participants (estimé): 12

Type d'étude: Interventionnel

Emplacement: Chine

Âges admissibles aux études: 4 ans à 15 ans (enfant)

Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07282652 –

Comment participer à l'essai clinique RAG-18 saRNA

Pour participer à l'essai clinique de phase 1 précoce du saRNA RAG-18, vous pouvez utiliser les informations de contact ci-dessous. Apprendre encore plus: Comment participer aux essais cliniques pour la maladie de Duchenne (DMD) ?

Nom: Yi Daï

Numéro de téléphone: +86 138 111 77 531

E-mail: [email protected]

En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)

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