Avidity Biosciences a annoncé le lancement d'essais cliniques [NCT07250737] visant à permettre l'accès au delpacibart zotadirsen (AOC 1044) aux patients éligibles atteints de mutations du gène DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44 dans le cadre de son programme d'accès encadré. >> Lire la suite : Avidity Biosciences annonce un programme d'accès géré (MAP) aux États-Unis pour la thérapie expérimentale del-zota (saut de l'exon 44)
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Qu’est-ce que la thérapie par saut d’exon 44 Del-Zota ?
Del-zota est conçu pour délivrer des oligomères morpholino phosphorodiamidate (PMO) au muscle squelettique et au tissu cardiaque afin de sauter spécifiquement l'exon 44 du gène de la dystrophine pour permettre la production de dystrophine chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne avec des mutations susceptibles de sauter l'exon 44 (DMD44).
En savoir plus: Mutations et délétions sensibles aux thérapies de saut d'exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Critères de participation à la phase 1 du projet Del-Zota
Pour être admissible, une personne doit remplir les critères d'inclusion. Si elle souffre d'une autre affection ou suit un traitement qui pourrait l'empêcher de recevoir la thérapie par saut d'exon, elle pourrait ne pas être en mesure de participer. L'ensemble des critères d'inclusion et d'exclusion est disponible en cliquant sur ce lien : NCT07250737 –.
Comment participer à l'essai clinique Del-Zota
Pour participer à l'essai clinique Del-Zota Exon 44 Skipping, vous pouvez utiliser les informations de contact ci-dessous. Apprendre encore plus: Comment participer aux essais cliniques pour la maladie de Duchenne (DMD) ?
NomService client Clinigen
Numéro de téléphone: 1 877 768 4303
E-mail: [email protected]
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
