Avidity Biosciences anunció el inicio de ensayos clínicos [NCT07250737] para brindar acceso a delpacibart zotadirsen (AOC 1044) a pacientes elegibles diagnosticados con mutaciones de DMD susceptibles de omisión del exón 44 bajo su Programa de Acceso Administrado. >> Leer más: Avidity Biosciences anuncia el Programa de Acceso Gestionado (MAP) de EE. UU. para la terapia en investigación del-zota (salto del exón 44)
Tabla de contenido
¿Qué es la terapia de omisión del exón 44 del gen Del-Zota?
Del-zota está diseñado para administrar oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO) al músculo esquelético y al tejido cardíaco para omitir específicamente el exón 44 del gen de la distrofina y permitir la producción de distrofina en personas que viven con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones susceptibles de omisión del exón 44 (DMD44).
Criterios de participación de la fase 1 del Del-Zota
Las personas deben cumplir con los requisitos de inclusión para ser elegibles. Si una persona padece otra enfermedad o está en tratamiento que podría impedirle recibir la terapia de omisión de exón, es posible que no pueda participar. Puede consultar el conjunto completo de criterios de inclusión y exclusión haciendo clic en este enlace del estudio. NCT07250737 –.
Cómo participar en el ensayo clínico Del-Zota
Para participar en el ensayo clínico de omisión del exón 44 Del-Zota, puede utilizar la información de contacto que aparece a continuación. Más información: ¿Cómo participar en ensayos clínicos para Duchenne (DMD)?
Nombre: Servicio al cliente de Clinigen
Número de teléfono: 1 877 768 4303
Correo electrónico: [email protected]
Leer más: Ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
