A Avidity Biosciences anunciou o início de ensaios clínicos [NCT07250737] para disponibilizar o delpacibart zotadirsen (AOC 1044) a pacientes elegíveis diagnosticados com mutações no gene DMD passíveis de tratamento com o pulo do éxon 44, no âmbito do seu Programa de Acesso Gerenciado. >> Leia mais: Avidity Biosciences anuncia Programa de Acesso Gerenciado (MAP) nos EUA para a terapia experimental del-zota (exon 44 skipping)
Índice
O que é a terapia de pular o exon 44 do Del-Zota?
O Del-zota foi desenvolvido para fornecer oligômeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) ao músculo esquelético e ao tecido cardíaco para pular especificamente o exon 44 do gene da distrofina, permitindo a produção de distrofina em pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne com mutações passíveis de pular o exon 44 (DMD44).
Ler mais: Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 44 para distrofia muscular de Duchenne
Critérios de Participação na Fase 1 do Del-Zota
Para serem elegíveis, os participantes devem atender aos requisitos de inclusão. Caso apresentem outra condição de saúde ou estejam em tratamento que os impeça de receber a terapia de exclusão de éxons, podem não ser elegíveis para participar. A lista completa dos critérios de inclusão e exclusão pode ser encontrada clicando neste link do estudo. NCT07250737 –.
Como participar do ensaio clínico Del-Zota
Para participar do ensaio clínico de supressão do éxon 44 do Del-Zota, utilize as informações de contato abaixo. Saber mais: Como participar de ensaios clínicos para Duchenne (DMD)?
NomeServiço de Atendimento ao Cliente Clinigen
Número de telefone: 1 877 768 4303
E-mail: [email protected]
Ler mais: Ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)
