O Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria anunciou a publicação de um artigo de pesquisa no Cell Reports Medicine detalhando os resultados de um estudo iniciado pelo pesquisador para NS-089/NCNP-02, conhecido como "brogidirsen". Este tratamento inovador para distrofia muscular de Duchenne (DMD), desenvolvido em conjunto com a Nippon Shinyaku Co., Ltd., representa um avanço significativo na terapia de salto do exon 44.
Índice
Resultados do ensaio clínico Brogidirsen
- Brogidirsen mostra restauração de distrofina dependente da dose em ensaios com pacientes com DMD.
- Brogidirsen em altas doses atingiu 24.47% de nível normal de distrofina na coorte DMD.
- O estudo demonstrou benefícios terapêuticos com função motora estável ou melhorada e um perfil de segurança favorável sem eventos adversos graves.
- Biomarcadores séricos para DMD foram identificados, incluindo PADI2, TTN, MYOM2 e MYLPF.
- Brogidirsen demonstrou alta eficiência em células derivadas de urina de DMD, apoiando testes em humanos.
O que é Brogidirsen?
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) é um medicamento de ácido nucleico descoberto em conjunto pela Nippon Shinyaku e NCNP, e espera-se que seja um medicamento terapêutico para pacientes com DMD com mutações do gene da distrofina passíveis de salto do exon 44.
Saber mais: Próximas terapias de salto do Exon 44 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
انا مريضة دوشين عمري 34 سنة كيف استطيع الدخول مع مجموعة المرضى في التجارب السريرية البشرية
أنصحك بكتابة بريد إلكتروني إلى عناوين البريد الإلكتروني أدناه، موضحًا حالتك بالتفصيل. (عمرك، الإكسونات الخاصة بك، الأدوية التي تستخدمها، وما إلى ذلك.)
E-mail: tsugu56(a)ncnp.go.jp
E-mail: shigemori(a)ncnp.go.jp
E-mail: kouhou(a)ncnp.go.jp