Avidity Biosciences объявил о начале клинических испытаний [NCT07250737] для предоставления доступа к делпасибарту зотадирсену (AOC 1044) пациентам, имеющим на это право, у которых диагностированы мутации МДД, поддающиеся пропуску экзона 44, в рамках Программы управляемого доступа. >> Читать далее: Avidity Biosciences объявляет о программе управляемого доступа в США (MAP) для экспериментальной терапии del-zota (пропуск экзона 44)
Оглавление
Что такое терапия с пропуском экзона 44 Del-Zota?
Препарат Del-zota предназначен для доставки фосфородиамидатных морфолиноолигомеров (PMO) в скелетные мышцы и сердечную ткань с целью специфического пропуска экзона 44 гена дистрофина для обеспечения выработки дистрофина у людей с мышечной дистрофией Дюшенна с мутациями, поддающимися пропуску экзона 44 (DMD44).
Читать далее: Мутации и делеции, поддающиеся терапии пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна
Критерии участия в фазе 1 Del-Zota
Для участия в исследовании необходимо соответствовать требованиям. Если у человека есть другое заболевание или он проходит лечение, которое может помешать ему получить терапию пропуска экзонов, он может не участвовать. Полный список критериев включения и исключения можно найти по ссылке на это исследование: NCT07250737 –.
Как принять участие в клиническом исследовании Del-Zota
Чтобы принять участие в клиническом исследовании пропуска экзона 44 Del-Zota, вы можете воспользоваться контактной информацией, указанной ниже. Узнать больше: Как принять участие в клинических испытаниях по миодистрофии Дюшенна (МДД)?
Имя: Служба поддержки клиентов Clinigen
Номер телефона: 1 877 768 4303
Электронная почта: [email protected]
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
