Avidity Biosciences объявила о своей Программе управляемого доступа (MAP) к экспериментальной терапии делпасибарт зотадирсен (del-zota) для подходящих пациентов с мутациями мышечной дистрофии Дюшенна, поддающимися пропуску экзона 44 (DMD44) в Соединенных Штатах.
“Мы осознаём значительные потребности сообщества пациентов с DMD44, учитывая отсутствие одобренных методов лечения с пропуском экзонов для этого заболевания, а также потенциал del-zota, основанный на беспрецедентных данных, полученных в наших клинических исследованиях”, — заявила Сара Бойс, президент и генеральный директор Avidity. “Мы рады открыть эту программу, чтобы обеспечить соответствующий требованиям подход к скорейшей выдаче del-zota пациентам, имеющим на это право”.”
В соответствии с протоколом лечения, одобренным по программе FDA, компания Avidity будет предоставлять препарат del-zota мальчикам и мужчинам с миодистрофией Дюшенна 44 (МДД44), соответствующим критериям, через участвующих медицинских работников. Ожидается, что набор пациентов начнётся к концу года, а участники программы EXPLORE44-OLE смогут перейти на программу MAP по завершении двухлетнего курса лечения.
Проверить сейчас: Является ли мой сын кандидатом на терапию пропуском экзона 44?
Компания Avidity присоединилась к FDA в процессе подачи заявки на одобрение del-zota по результатам встречи, предваряющей одобрение, состоявшейся в октябре 2025 года. Подача заявки на ускоренное одобрение запланирована на 2026 год. Участники перейдут на коммерческие поставки препарата после потенциального одобрения FDA и появления продукта в продаже.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
