Avidity Biosciences kündigte sein Managed Access Program (MAP) für die Prüftherapie Delpacibart Zotadirsen (del-zota) für geeignete Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie-Mutationen an, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind (DMD44), in den Vereinigten Staaten.
“Wir sind uns des erheblichen Bedarfs der DMD44-Gemeinschaft bewusst, da es für diese Erkrankung keine zugelassenen Exon-Skipping-Therapien gibt. Gleichzeitig sehen wir großes Potenzial in del-zota, basierend auf den beispiellosen Daten unserer klinischen Studien”, sagte Sarah Boyce, Präsidentin und CEO von Avidity. “Wir freuen uns, dieses MAP-Verfahren zu eröffnen, um einen gesetzeskonformen Zugang zu del-zota für geeignete Patienten so schnell wie möglich zu ermöglichen.”
Im Rahmen eines von FDA genehmigten Behandlungsprotokolls wird Avidity berechtigten Jungen und Männern mit DMD44 über teilnehmende Gesundheitsdienstleister del-zota anbieten. Die Rekrutierung wird voraussichtlich bis Ende des Jahres beginnen, und Teilnehmer der EXPLORE44-OLE-Studie haben die Möglichkeit, nach Abschluss der zweijährigen Behandlung in das MAP-Programm zu wechseln.
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Avidity hat sich nach einem Vorgespräch im Oktober 2025 mit FDA auf das weitere Vorgehen bei der Einreichung des Zulassungsantrags für del-zota geeinigt. Die Einreichung ist für 2026 geplant, um eine beschleunigte Zulassung zu erreichen. Die Teilnehmer werden nach einer möglichen zukünftigen Zulassung von FDA und der Verfügbarkeit des Produkts in die kommerzielle Arzneimittelversorgung übergehen.
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