Avidity Biosciences, ABD'de ekzon 44 atlamaya (DMD44) uygun Duchenne kas distrofisi mutasyonlarına sahip uygun kişiler için araştırma tedavisi delpacibart zotadirsen (del-zota) için Yönetilen Erişim Programını (MAP) duyurdu.
“Avidity Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Sarah Boyce, "Bu hastalık için onaylı ekzon atlama tedavilerinin olmaması ve klinik çalışmalarımızda gösterilen benzersiz verilere dayanarak del-zota'nin potansiyeli göz önüne alındığında, DMD44 topluluğunun karşı karşıya olduğu önemli ihtiyaçların farkındayız," dedi. "Uygun hastalara mümkün olan en kısa sürede del-zota sağlamak için uyumlu bir yaklaşım sağlamak amacıyla bu MAP'ı açmaktan mutluluk duyuyoruz."”
FDA onaylı bir tedavi protokolü kapsamında Avidity, katılımcı sağlık hizmeti sağlayıcıları aracılığıyla DMD44'lü uygun erkek ve erkek çocuklarına del-zota sağlayacaktır. Kayıtların yıl sonuna kadar başlaması bekleniyor ve EXPLORE44-OLE katılımcıları, 2 yıllık tedaviyi tamamladıktan sonra MAP'ye geçiş yapma seçeneğine sahip olacaklar.
Şimdi Kontrol Edin: Oğlum ekzon 44 atlama terapisi için uygun bir aday mıdır?
Avidity, Ekim 2025'te yapılan BLA öncesi toplantının ardından del-zota için BLA başvurusunda bulunmak üzere FDA ile aynı yolda ilerlemektedir ve başvurunun hızlandırılmış onay için 2026'da gerçekleştirilmesi planlanmaktadır. Katılımcılar, gelecekteki olası FDA onayı ve ürün bulunabilirliği sonrasında ticari ilaç tedarikine geçecektir.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
