Ana Sayfa
Duchenne
Kategoriler
Bakım Rehberleri
Basın Bültenleri
Onaylanmış Terapiler
Araştırmalar
Başyazılar
Aile Hikayeleri
Araçlarımız
Ekzon Kontrol Aracı
Klinik Denemeler
Aktif Çalışmalar
Deneme İstatistikleri
Deneme Haritası
Boru hattı
Ara
Hakkımızda
İletişim
Uygulamalar
Gizlilik Politikası
Buraya yazın...
Ara
Instagram
Facebook
Ana Sayfa
Duchenne
Duchenne MD
Duchenne Nedir?
Genetik Nedenler
Kreatin Kinaz (CK)
Genetik Test
Doğum Öncesi Testler
Becker MD
DMD ve BMD Karşılaştırması
NSAA Değerlendirmesi
Genetik
Genetik Danışmanlık
Distrofin Geni
Genetik Mutasyonlar
Ekzon Silinmesi
Duchenne Taşıyıcıları
DMD'de Nükleotidler
DMD'de İzoformlar
Ekzon Atlama Nedir?
Bakım Rehberleri
Yeni Teşhis Alanlar
Nöromüsküler Ekip
Solunum Cihazları
BiPAP Cihazı
Ayak Bileği Ayak Ortezi
Rabdomiyoliz
Akülü Tekerlekli Sandalye
DMD ile Seyahat Etmek
Sağlık Rehberleri
DMD'de Psikolojik Destek
DMD'de Beslenme
Besin Takviyeleri
Solunum Sağlığı
Diş Sağlığı
Cerrahi ve Anestezi
Yutma Güçlüğü
Steroidler (Kortizon)
Kategoriler
Bakım Rehberleri
Basın Bültenleri
Onaylanmış Terapiler
Araştırmalar
Başyazılar
Aile Hikayeleri
Araçlarımız
Ekzon Kontrol Aracı
Klinik Denemeler
Aktif Çalışmalar
Deneme İstatistikleri
Deneme Haritası
Boru hattı
WhatsApp
Ana Sayfa
Etiketler
DMD44
DMD44
Basın Bültenleri
ABD'de Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Mutasyonlarına Sahip Katılımcılarda Del-Zota Klinik Çalışması Başladı
Basın Bültenleri
Avidity Biosciences, Araştırma Terapisi del-zota (Ekzon 44 Atlama) için ABD Yönetilen Erişim Programını (MAP) Duyurdu
Basın Bültenleri
Avidity Biosciences, DMD44'te del-zota için ABD FDA ile Olumlu Ön BLA Toplantısı Duyurdu ve 2026'nın 1. Çeyreğinde Sunum Planlanıyor
Basın Bültenleri
Del-zota (Ekzon 44 Atlama Terapisi), Faz 1/2 Denemesinde Temel Fonksiyonel Son Noktalarda Hastalığın İlerlemesinin Tersine Döndüğünü Gösterdi
Basın Bültenleri
Avidity Biosciences, Üç Nadir Kas Hastalığı Programının 2025 BLA Başvurusu ve Ticarileştirilmesine Hazırlanıyor
Popüler
Elevidys Gen Terapisi Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
Can Ekinci
-
21 Ağustos 2026
Okunması Gerekenler
Araştırma
Del-Zota SAFARI44 Faz 3 Çalışması: Duchenne Kas Distrofisi İçin Yeni Bir Ekzon 44 Atlama Çalışması
Basın Bültenleri
RGX-202 Duchenne Gen Terapisi, NSAA İyileşmesi ve Mikrodistrofin Ekspresyonu Gösteriyor — Ancak Önemli Biyobelirteç Verileri Eksik
Başyazılar
CRISPR GuideX Aracı: CRISPR Bazlı Tedavilerde hfCas12Max
TR
EN
AR
ZH
FR
DE
HI
RU
PT
ES