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प्रेस प्रकाशनी
Del-Zota का क्लिनिकल परीक्षण अमेरिका में डीएमडी म्यूटेशन वाले प्रतिभागियों पर शुरू हुआ, जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए अनुकूल हैं
प्रेस प्रकाशनी
Avidity Biosciences ने जांच चिकित्सा del-zota (एक्सॉन 44 स्किपिंग) के लिए अमेरिकी प्रबंधित पहुंच कार्यक्रम (MAP) की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
Avidity Biosciences ने DMD44 में del-zota के लिए US FDA के साथ सकारात्मक प्री-BLA बैठक की घोषणा की, जिसका सबमिशन 2026 की पहली तिमाही में करने की योजना है।
प्रेस प्रकाशनी
डेल-ज़ोटा (एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी) ने चरण 1/2 परीक्षण में प्रमुख कार्यात्मक अंत बिंदुओं पर रोग की प्रगति को उलटने का प्रदर्शन किया
प्रेस प्रकाशनी
एविडिटी बायोसाइंसेज तीन दुर्लभ मांसपेशी रोग कार्यक्रमों के 2025 बीएलए प्रस्तुतीकरण और व्यावसायीकरण के लिए तैयारी कर रहा है
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डीएमडी के लिए उपयोग किए जाने वाले Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
कैन एकिनसी
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21 अगस्त, 2026
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अनुसंधान
Del-Zota SAFARI44 चरण 3 परीक्षण: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नया एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन
प्रेस प्रकाशनी
आरजीएक्स-202 ड्यूशेन जीन थेरेपी से एनएसएए में सुधार और माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई है — लेकिन महत्वपूर्ण बायोमार्कर डेटा अभी भी अनुपलब्ध है।
संपादकीय
CRISPR GuideX उपकरण: CRISPR-आधारित चिकित्सा में hfCas12Max
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