Avidity Biosciences ने घोषणा की है कि कंपनी ने डेल्पेसिबार्ट ज़ोटाडिरसेन (del-zota) के अपने आगामी BLA प्रस्तुतीकरण के संबंध में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ एक सकारात्मक पूर्व-BLA बैठक पूरी कर ली है। ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त डेल-ज़ोटा एक शोधपरक दवा है जिसका मूल्यांकन ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित उन लोगों के लिए एक संभावित उपचार के रूप में किया जा रहा है जिनके जीन उत्परिवर्तन एक्सॉन 44 स्किपिंग (DMD44) के अनुकूल हैं।
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बीएलए प्रस्तुत करने के समय को वर्ष 2025 के अंत के पिछले मार्गदर्शन से Q1 2026 तक अद्यतन किया गया है ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि FDA को प्रस्तुत करने के समय रसायन विज्ञान, विनिर्माण और नियंत्रण (सीएमसी) पैकेज का समर्थन करने के लिए अतिरिक्त डेटा प्राप्त हो।
Avidity Biosciences की अध्यक्ष और सीईओ सारा बॉयस ने कहा, "FDA के साथ हमारी हालिया बैठक बेहद सहयोगात्मक रही और इसने हमारे BLA सबमिशन के लिए एक स्पष्ट मार्ग प्रशस्त किया।" "DMD के लिए, अमेरिका में त्वरित अनुमोदन मार्ग, del-zota को ज़रूरतमंद लोगों तक पहुँचाने का सबसे अच्छा और तेज़ तरीका है। हम आभारी हैं कि एजेंसी ने सबमिशन के समय हमें आवश्यक CMC डेटा के बारे में स्पष्ट मार्गदर्शन दिया, और हमारा मानना है कि यह संरेखण एक सफल BLA प्रक्रिया को सुगम बना सकता है। हम FDA के विभिन्न विभागों के समर्पित, मेहनती समीक्षकों के बहुत आभारी हैं जो हमें इस कार्यक्रम को उस तत्परता के साथ आगे बढ़ाने में सक्षम बना रहे हैं जिसकी यह हकदार है। हम जानते हैं कि DMD से पीड़ित लड़कों और युवाओं के लिए हर पल मायने रखता है।"
एविडिटी को del-zota की क्षमता पर पूरा भरोसा है और वह 2026 की पहली तिमाही में del-zota के लिए BLA दाखिल करने की उम्मीद कर रही है, जो 12 महीने की अवधि में कंपनी द्वारा नियोजित तीन BLA प्रस्तुतियों में से पहला होगा। इसके अतिरिक्त, एविडिटी del-zota की पूर्ण वैश्विक स्वीकृति के समर्थन में एक पुष्टिकरण अध्ययन तैयार करना जारी रखे हुए है।
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