Avidity Biosciences宣布，公司已与美国食品药品监督管理局（FDA）就即将提交的delpacibart zotadirsen（del-zota）的生物制品许可申请（BLA）预审会议（FDA）顺利完成。Del-zota已获得突破性疗法认定，是一款在研药物，目前正在评估其作为杜氏肌营养不良症（DMD44）患者的潜在治疗方案，该患者携带可进行外显子44跳跃基因突变的基因突变。
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BLA 提交的时间已从之前的 2025 年底更新为 2026 年第一季度，以确保 FDA 在提交时收到额外的数据来支持化学、制造和控制 (CMC) 包。
Avidity Biosciences 总裁兼首席执行官 Sarah Boyce 表示：“我们最近与 FDA 的会议高度协作，为我们的生物制品许可申请 (BLA) 提交提供了清晰的推进路径。对于杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者而言，美国的加速审批途径是将 del-zota 带给有需要的患者的最佳且最快捷的方式。我们非常感谢 FDA 就其提交时所需的 CMC 数据给予了明确的指导，我们相信这种协调将有助于 BLA 流程的成功。我们非常感谢 FDA 内部多个职能部门敬业、勤勉的审核人员，他们使我们能够以应有的紧迫感推进该项目。我们知道，对于患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩和年轻男性来说，每一分钟都至关重要。”
Avidity 对 del-zota 的潜力充满信心，并期待在 2026 年第一季度提交 del-zota 的生物制品许可申请 (BLA)。这将是公司计划在 12 个月内提交的三份 BLA 申请中的首份。此外，Avidity 正在继续准备一项验证性研究，以支持 del-zota 的全球全面批准。
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