Avidity Biosciences a annoncé avoir conclu une réunion pré-BLA positive avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine (FDA) concernant sa prochaine demande de BLA pour le delpacibart zotadirsen (del-zota). Del-zota, qui a reçu la désignation de « thérapie révolutionnaire », est un médicament expérimental évalué comme traitement potentiel pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne présentant des mutations génétiques susceptibles de provoquer un saut d'exon 44 (DMD44).
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Le calendrier de soumission de la BLA a été mis à jour au premier trimestre 2026 par rapport aux prévisions précédentes de fin d'année 2025 afin de garantir que le FDA reçoive des données supplémentaires pour soutenir le package de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC) au moment de la soumission.
« Notre récente réunion avec l'FDA a été très collaborative et a clairement défini la marche à suivre pour notre demande de BLA », a déclaré Sarah Boyce, présidente-directrice générale de Avidity Biosciences. « Pour la DMD, la procédure d'approbation accélérée aux États-Unis est le moyen le plus efficace et le plus rapide de proposer le del-zota aux personnes qui en ont besoin. Nous sommes reconnaissants à l'agence de nous avoir fourni des indications claires sur les données CMC nécessaires au moment de la demande, et nous pensons que cette harmonisation contribuera à la réussite du processus de BLA. Nous sommes profondément reconnaissants aux évaluateurs dévoués et diligents de diverses fonctions au sein de FDA, qui nous permettent de faire avancer ce programme avec l'urgence qu'il mérite. Nous savons que chaque minute compte pour les garçons et les jeunes hommes atteints de DMD. »
Avidity reste très confiante quant au potentiel du del-zota et prévoit de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour ce médicament au premier trimestre 2026. Il s'agira de la première des trois demandes d'autorisation de mise sur le marché (BLA) prévues par la Société sur une période de 12 mois. Par ailleurs, Avidity poursuit la préparation d'une étude confirmatoire visant à obtenir l'approbation mondiale complète du del-zota.
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